重型再生障碍性贫血（简称“重型再障”）是一种骨髓造血功能衰竭性疾病，其特征是骨髓造血细胞显著减少和外周血全血细胞减少，临床表现为贫血、出血和感染等症状。对于这类患者，传统的治疗手段包括免疫抑制剂如抗淋巴细胞球蛋白和抗胸腺细胞球蛋白等，这些治疗在部分患者中取得了良好的效果。然而，仍有一部分重型再障患者对传统治疗反应不佳，需要寻找新的治疗途径。

　　艾曲波帕（Eltrombopag）作为一种口服的血小板生成素受体激动剂，在治疗重型再障中展现出了良好的潜力和耐受性。艾曲波帕最初被用于治疗免疫性血小板减少症，随后在多项研究中被发现对重型再障患者也有显著疗效。

　　Olnes等的研究显示，25例对传统免疫抑制治疗（IST）难治性再障患者应用艾曲波帕治疗后，取得了显著的疗效，并且患者耐受性良好。在治疗后的第12周，44%的患者获得了至少一系血细胞的反应，部分患者甚至脱离了血制品输注，骨髓三系造血逐渐恢复正常。这一发现为艾曲波帕在重型再障治疗中的应用提供了有力的证据。

　　进一步的研究显示，艾曲波帕不仅能提高一线ATG联合CsA（环孢素A）强化免疫抑制治疗的反应率及总生存期，还能通过多种机制在再障治疗中发挥作用。首先，艾曲波帕能够刺激并维持造血干细胞的增殖和分化，减少干扰素（IFN）对造血干细胞的抑制作用。其次，艾曲波帕能够促进再障患者的个体免疫耐受，抑制巨噬细胞活性，削弱树突状细胞成熟，并增加调节性B细胞及调节性T细胞的数量。这些作用共同增强了患者的免疫系统稳定性，减少了炎症因子的释放，如IFN和TNF（肿瘤坏死因子），同时增加了转化生长因子（TGF）的释放，有助于造血功能的恢复。

　　对于长期输血导致“铁过载”的重型再障患者，艾曲波帕还具有铁清除的作用，能够动员细胞内的铁元素，减少铁过载现象，进一步改善患者的预后。

　　在一项由NIH（美国国立卫生研究院）主导的临床试验中，招募了43例对传统免疫抑制剂治疗无效的重型再障患者，结果显示40%的患者对艾曲波帕治疗有效，且耐受性良好。尽管有18.6%的患者治疗无效，但这一比例远低于传统治疗无效的患者比例，显示了艾曲波帕在重型再障治疗中的潜力和优势。

　　艾曲波帕在治疗重型再生障碍性贫血患者中表现出了良好的耐受性和显著的疗效。其通过多种机制促进造血功能的恢复和免疫系统的稳定，为重型再障患者提供了新的治疗选择。然而，艾曲波帕的远期治疗效果和单药治疗效果仍需进一步跟踪调查和研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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