他泽司他（商品名：Tazverik），作为一款由美国生物制药公司Epizyme和日本卫材株式会社共同开发的口服EZH2抑制剂，自2020年1月在美国加速审批上市以来，便引起了广泛关注。特别是其在治疗上皮样肉瘤（ES）方面的疗效，更是成为了医学界讨论的热点。

　　上皮样肉瘤是一种罕见的软组织肉瘤，占所有软组织肉瘤的比例不到百分之一，且往往发生在年轻的成年人中。该疾病的主要治疗方法包括手术切除、化疗和放疗，但即便经过积极治疗，其转移率仍然较高，大约50%的患者会发生转移，且转移后患者的生存期往往不到一年。因此，寻找一种更为有效的治疗手段，对于改善上皮样肉瘤患者的预后具有重要意义。

　　他泽司他的出现，为上皮样肉瘤的治疗带来了新的曙光。作为首个也是唯一一个获批的EZH2抑制剂，他泽司他通过抑制组蛋白赖氨酸甲基转移酶EZH2的活性，能够抑制组蛋白H3赖氨酸27（H3K27）的甲基化，从而恢复抑癌基因的表达，达到抑制肿瘤生长的目的。这一独特的作用机制，使得他泽司他在治疗上皮样肉瘤方面展现出了独特的疗效。

　　基于一项在转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者中进行的关键性2期临床试验结果，他泽司他在治疗上皮样肉瘤方面的效果得到了初步验证。该试验纳入了62名存在INI1蛋白表达缺失的患者，他们接受了他泽司他800mg口服给药，每日两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。研究结果显示，在接受治疗的患者中，总缓解率（ORR）达到了15%，其中1.6%的患者达到了完全缓解（CR），13%的患者达到了部分缓解（PR）。更为重要的是，在产生应答的9名患者中，有6名（67%）患者的持续反应时间达到了6个月或更长时间。这些数据表明，他泽司他在治疗上皮样肉瘤方面具有一定的疗效，且部分患者能够获得长期的疾病控制。

　　此外，Epizyme公司还在进行全球范围内的随机、对照验证性试验，以进一步评估他泽司他联合多柔比星一线治疗上皮样肉瘤的效果。这些研究有望为他泽司他在上皮样肉瘤治疗中的应用提供更加全面和深入的数据支持。

　　综上所述，他泽司他作为首个获批的EZH2抑制剂，在治疗上皮样肉瘤方面展现出了独特的疗效和潜力。虽然目前的研究结果仍需进一步验证和完善，但无疑为上皮样肉瘤患者带来了新的治疗选择和希望。未来，随着更多临床研究的开展和深入，我们有理由相信他泽司他在治疗上皮样肉瘤方面将发挥更加重要的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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