司美替尼/科赛优（SELUMETINIB），由阿斯利康公司研发，是一种口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂。它通过抑制MAPK通路的激活，从而阻断肿瘤细胞的增殖和扩散。自2020年4月10日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市以来，司美替尼迅速成为首个也是唯一一个获批用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）的药物。这一药物的上市，不仅填补了NF1-PN治疗领域的空白，也为患者提供了更为安全、有效的治疗选择。
在多项临床研究中，司美替尼已经展现出对丛状神经纤维瘤的显著疗效。其中，SPRINT试验（NCT01362803）是一项基于开放标签、多中心的单臂研究，结果显示，司美替尼治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，且所有患者均达到部分缓解。此外，有82%的患者持续缓解至少12个月，这一结果无疑为丛状神经纤维瘤患者带来了新的治疗曙光。除了肿瘤体积的显著减小，司美替尼还能有效缓解患者的症状，如疼痛、毁容和运动功能障碍等，从而提高患者的生活质量。
值得注意的是，司美替尼在治疗过程中虽然总体副作用较小，但仍有部分患者出现了不良反应，如胃肠道不适、肌酸激酶升高等。因此，在使用司美替尼治疗丛状神经纤维瘤时，需要密切关注患者的反应和副作用情况，并根据具体情况及时调整治疗方案。此外，由于每个患者的药物蓄积量、对药物的反应以及个人体质等因素的差异，司美替尼的耐药性也存在一定的差异。有些患者可能用药几个月就会产生耐药性，而有些患者则可能用药长达几年都不会产生耐药性。因此，在治疗过程中，患者应及时咨询医生，并根据医生的建议进行换药或调整治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
