泰吉华/阿伐替尼(AYVAKIT),作为一款高特异性KIT和PDGFRA激酶抑制剂,近年来在转移性胃肠道间质瘤(GIST)的治疗中展现出了卓越的疗效。这款由Blueprint Medicines开发,并由基石药业在大中华区独家开发和商业化的药物,自2021年在中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市以来,为无数GIST患者带来了新的希望。
胃肠道间质瘤(GIST)是一种罕见但危害性较大的肿瘤,由于其独特的生物学特性和对放化疗的不敏感性,传统治疗手段往往难以取得理想效果。特别是对于不可切除或已发生转移的GIST患者,治疗选择尤为有限。然而,泰吉华的问世彻底改变了这一现状。它作为首个获批针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物,为这部分患者提供了前所未有的治疗机会。
泰吉华在治疗PDGFRA外显子18突变(包括D842V突变)的不可切除或转移性GIST患者中,表现出了显著的抗肿瘤活性。NAVIGATOR研究表明,对于使用泰吉华的PDGFRA外显子18突变GIST患者,总体缓解率(ORR)高达86%,中位缓解持续时间(DOR)更是令人鼓舞。这一数据不仅证明了泰吉华的有效性,也极大地提高了患者的生活质量,延缓了疾病的进展。
泰吉华的成功之处,还在于它能够基于患者的基因突变类型制定个性化的治疗方案。不同的患者可能携带不同的KIT或PDGFRA突变类型,这些突变类型对药物的敏感度各不相同。通过基因检测,医生可以明确患者的突变类型,从而选择最合适的药物和剂量,以达到最佳的治疗效果。这种个性化的治疗模式,不仅提高了治疗的精准度,也减少了不必要的副作用。
在临床试验中,泰吉华展现出了良好的安全性和耐受性。尽管患者会出现一些不良反应,如恶心、疲乏、贫血等,但这些反应大多轻微,且可以通过调整剂量或对症治疗来缓解。与传统的化疗药物相比,泰吉华的副作用更为轻微,极大地提高了患者的治疗舒适度。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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