白血病是一种源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，其中急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的类型之一。AML的侵袭性极高，治疗难度大，尤其对于携带FLT3基因突变的AML患者，病情进展迅速且复发率高，预后极差。雷德帕斯/米哚妥林（Midostaurin,商品名:RYDAPT）是一种创新的口服多靶向激酶抑制剂，主要通过阻断包括FLT3在内的多种促进细胞增长的酶来发挥作用。FLT3是一种细胞表面蛋白质，对特定血液细胞的增殖至关重要。FLT3基因突变会导致AML的病情快速恶化、复发率高以及生存率降低。因此，雷德帕斯/米哚妥林被开发用于携带FLT3突变的AML患者的治疗。

　　治疗有效性证据

　　雷德帕斯/米哚妥林在治疗AML患者中的有效性得到了多项临床试验的验证。其中，一项代号为RATIFY的随机试验特别引人注目。该试验纳入了717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，并将其随机分为两组进行对照治疗。结果显示，与仅接受化疗的对照组相比，接受雷德帕斯/米哚妥林联合化疗的患者在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受联合疗法的患者无事件生存期中位数为8.2个月，而仅接受化疗的患者仅为3.0个月，这一差异具有统计学上的显著意义。

　　适应症与治疗方案

　　雷德帕斯/米哚妥林主要用于治疗携带FLT3基因突变的AML患者，通常与阿糖胞苷和柔红霉素等化疗药物联合使用。这种联合治疗方案不仅延长了患者的生存期，还提高了治疗效果。此外，雷德帕斯/米哚妥林还被批准用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）及其伴随的血液肿瘤，如肥大细胞白血病（MCL）。

　　不良反应与用药注意事项

　　尽管雷德帕斯/米哚妥林在AML治疗中表现出了显著的有效性，但使用过程中也伴随着一些不良反应，如白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖和上呼吸道感染等。严重的不良反应可能包括肺毒性、心脏不良事件等。因此，在使用雷德帕斯/米哚妥林之前，必须经过医生的规范诊疗，明确患者的适应症，并在医生的指导下权衡利弊，确定是否适合持续用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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