骨髓增生性肿瘤（Myeloproliferative Neoplasms,MPN）是一类起源于造血干细胞的克隆性疾病，其特点是髓系细胞发育异常，常表现为无效造血、难治性血细胞减少，并存在高风险向急性髓系白血病转化的可能。其中，血小板减少症作为MPN的常见并发症之一，严重影响患者的生活质量并增加其死亡风险。

　　艾曲博帕由英国葛兰素史克公司研发，并于2008年获得美国FDA批准上市。它是一种小分子非肽类TPO-R（血小板生成素受体）激动剂，通过结合巨核细胞表面的TPO受体c-MPL，刺激巨核细胞的增生和成熟，从而促进血小板的生成。艾曲博帕已在全球100多个国家获批用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）和慢性丙型肝炎（CHC）患者的血小板减少症。

　　艾曲博帕在MPN相关血小板减少症中的应用

　　临床试验证据

　　针对MPN中的骨髓增生异常综合征（MDS）合并血小板减少症，艾曲博帕的临床试验显示其能够有效提升血细胞增生，且安全性良好。MDS患者常表现为难治性血小板减少，传统的治疗手段往往效果有限。而艾曲博帕通过促进巨核细胞的增殖和分化，为这类患者提供了新的治疗选择。我国最新的MDS专家指南已将艾曲博帕列为二线治疗药物，推荐用于对一线治疗反应不佳的患者。

　　用药方案与疗效

　　对于MDS患者，艾曲博帕的用药方案通常起始剂量为50mg/d，顿服。两周后评估疗效，若无治疗反应，可调整至最大剂量75mg/d。一旦血小板计数（PLT）达到或超过100×10^9/L，则考虑减量至25mg/d；若PLT≥200×10^9/L，则暂停用药。临床研究显示，患者每天接受一次艾曲博帕50～150mg的治疗，持续长达37个月时，表现出良好的耐受性，安全性高。

　　安全性与不良反应

　　艾曲博帕在治疗过程中表现出较好的安全性。最常见的治疗不良反应包括色素沉着、恶心、疲劳、咳嗽、腹泻和头痛等，且未发生血栓栓塞事件。然而，对于肝功能损害的患者和一些东亚血统患者，可能需要调整剂量以减少潜在的不良反应。

　　综上所述，艾曲博帕作为一种口服的血小板生成素受体激动剂，在治疗骨髓增生性肿瘤相关的血小板减少症中展现出了显著的功效和安全性。其通过促进巨核细胞的增殖和分化，有效提升了患者的血小板计数，改善了患者的临床症状和生活质量。未来，随着临床应用的进一步推广和研究的深入，艾曲博帕有望成为MPN相关血小板减少症治疗的重要药物之一。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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