米托坦（Mitotane）也被称为密妥坦（Lysodren）是首款获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）的创新药物。ACC是一种来源于肾上腺皮质的恶性肿瘤，发病率较低但恶性程度高，病情进展快，且易局部转移，导致预后极差。米托坦作为目前唯一被注册用于肾上腺皮质癌治疗的化合物，其疗效在晚期患者中的表现备受关注。

　　米托坦的主要疗效

　　米托坦对晚期不可切除性、转移性或复发性肾上腺皮质癌患者具有显著的治疗效果。临床研究表明，米托坦联合化疗药物如依托泊苷-多柔比星-顺铂（EDP）作为一线治疗的首选方案，能够显著提高肿瘤应答率和中位无复发生存期。FIRM-ACT临床研究证实，米托坦联合EDP化疗组的肿瘤应答率高达23.2%，显著高于单用化疗组的9.2%，且中位无复发生存期更长（5.0个月vs 2.1个月）。

　　单一疗法与联合疗法的对比

　　尽管米托坦作为单一疗法的疗效相对有限，但在某些情况下也能获得有利的反应。回顾性研究显示，部分晚期ACC患者在接受米托坦单药治疗后表现出完全缓解或部分缓解。例如，在Memorial Sloan-Kettering癌症中心的研究中，36名患者中有4名（11%）对米托坦单药治疗有客观反应，其中3名患者甚至达到了完全缓解。然而，这些成功案例较为罕见，多数患者仍需联合化疗以获得更好的疗效。

　　疗效预测与生物标志物

　　关于米托坦疗效的潜在分子生物标志物，目前研究数据有限。将血清米托坦水平维持在14-20mg/L的目标范围内被认为是预测疗效的一个有力指标。此外，CYP2W1和CYP2B6等线粒体酶的单核苷酸多态性组合也可能预测对米托坦单药治疗的反应。然而，这些生物标志物在临床上的实际应用仍需进一步验证。

　　用药注意事项

　　米托坦的治疗窗较窄，血药浓度需严格控制在一定范围内。大量循证医学证据显示，米托坦血药浓度大于14mg/L可显著延长患者的生存期，但超过20mg/L则可能引发神经肌肉毒性症状。因此，所有应用米托坦治疗的患者均应进行血药浓度监测，并根据检测结果及时调整用药剂量。

　　副作用与药物相互作用

　　米托坦的副作用主要包括抑制中枢神经系统（如眩晕、嗜睡）、皮肤出疹、食欲不振、恶心、呕吐等。此外，米托坦还可能增加肝脏对某些药物的代谢，导致后者药效下降。因此，在使用米托坦期间，患者应避免与螺内酯、酒精、第一代抗组织胺药物等具有中枢神经系统抑制作用的药物同时使用，以免增加副作用风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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