利特昔替尼是一种由辉瑞公司开发的口服小分子药物,属于Janus激酶(JAK)抑制剂家族。它通过抑制特定的免疫细胞活性,调节免疫系统的功能,从而减轻斑秃症状。利特昔替尼的独特之处在于其能够不可逆地抑制Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌(TEC)激酶家族中表达的酪氨酸激酶,通过阻断三磷酸腺苷(ATP)结合位点,抑制导致斑秃患者脱发的信号分子和免疫细胞的作用。
临床试验的卓越表现
2023年,耶鲁大学医学院Brett King等人在《柳叶刀》上发表了一项关于利特昔替尼治疗斑秃的临床试验论文。该研究是一项随机、双盲、多中心、2b-3期的临床试验,共有来自18个国家的718名斑秃患者参与,其中包括100多名青少年(12-18岁)患者。所有入组患者的头皮斑秃面积均在50%以上,以确保研究的有效性。
研究结果显示,在使用利特昔替尼治疗24周后,许多患者的头发实现了完全再生或接近完全再生。特别是在继续使用该药物治疗24周后,更多的患者实现了头发的显著再生。这一疗效在所有年龄组患者中均保持一致,包括青少年患者,且在整个研究过程中,患者对药物的耐受性良好,没有出现新的不良反应。
独特的优势与安全性
利特昔替尼在治疗青少年斑秃方面的优势不仅体现在其显著的疗效上,还体现在其良好的安全性。虽然部分患者在用药期间可能会出现轻微的副作用,如头痛、腹泻、痤疮、皮疹和头晕等,但这些症状通常能通过调整剂量或加用其他药物来缓解。此外,利特昔替尼的推荐剂量为每日50mg,服用方便,患者可以与或不与食物同服,整粒吞服胶囊即可。
获批与应用前景
2023年6月,利特昔替尼在美国获得批准,用于治疗12岁及以上的成人和青少年的重度斑秃。随后,在日本也获得了批准。同年10月,国内药品监督管理局通过优先审评程序批准了辉瑞公司申报的利特昔替尼上市,该药同样适用于12岁及以上的青少年和成人重度斑秃患者。利特昔替尼的获批不仅标志着斑秃治疗领域的一项重要突破,也为青少年斑秃患者带来了新的希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!