原发性胆汁性胆管炎（Primary Biliary Cholangitis,PBC），也被称为原发性胆汁性肝硬化，是一种慢性、持续性的自身免疫性肝病。它导致肝脏中的小胆管发炎、受损并最终丧失功能，引发胆汁在肝脏中的淤积，逐渐损伤肝细胞并可能导致肝硬化或肝脏瘢痕的形成。对于这一复杂且影响广泛的疾病，奥贝胆酸（OCALIVA）的出现为治疗带来了新的希望。

　　奥贝胆酸（Ocaliva/obeticholic acid），作为美国Intercept制药公司研发的一种新药，于2016年5月在美国获批上市，其商品名为OCALIVA。这种药物的主要适应症是用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），尤其是那些对传统治疗药物熊去氧胆酸（UDCA）反应不充分或无法耐受的患者。

　　奥贝胆酸的作用机制在于它能够通过与肝脏和肠道中控制胆汁生成的受体——法尼类X受体（FXR）结合，减少肝脏中胆汁的产生，从而防止胆汁的积累及其对肝组织的损害。具体而言，奥贝胆酸作为一种法尼酯衍生物X受体（FXR）激动剂，能够活化FXR，进而抑制细胞色素7A1（CYP7A1）的基因表达。CYP7A1是胆酸生物合成的限速酶，因此奥贝胆酸可以间接抑制胆酸的合成，有效减轻胆汁淤积及其引起的相关症状。

　　临床试验显示，奥贝胆酸在治疗PBC方面具有显著疗效。一项为期12个月的双盲安慰剂对照III期临床试验，将217例对UDCA应答欠佳或无法耐受的PBC患者以1:1:1的比率随机分配到不同剂量的奥贝胆酸组和安慰剂组。研究结果显示，每日服用10mg奥贝胆酸的患者中，有46%-47%的患者达到了主要实验终点，即血清碱性磷酸酶（ALP）值低于正常值上限的1.67倍，并至少减少15%，同时总胆红素（TBil）水平回归正常。这一结果明显高于安慰剂组的10%，显示了奥贝胆酸在治疗PBC方面的显著优势。

　　奥贝胆酸的临床应用不仅限于单药治疗，它还可以与熊去氧胆酸（UDCA）联合使用，用于治疗对UDCA治疗反应不充分的PBC成年患者。这种联合治疗方案为那些对传统治疗反应不佳的患者提供了新的治疗选择。

　　然而，奥贝胆酸的应用也伴随着一定的风险。临床数据表明，奥贝胆酸可能导致一些不良反应，包括瘙痒、疲劳、腹痛、皮疹、口咽部疼痛、头晕、便秘、关节痛以及甲状腺功能异常等。特别是瘙痒症，在部分患者中可能成为严重的不良反应，甚至导致治疗中断。此外，对于中重度肝功能损害的患者，不正确的药物剂量使用可能增加其严重肝损伤和死亡的风险。因此，在使用奥贝胆酸时，必须严格掌握药物剂量，并在医生的指导下进行。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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