比美替尼（MEKTOVI，通用名：Binimetinib），是一种由Array BioPharma公司研发的丝裂原激活的细胞外信号调节激酶（MEK）活性的可逆抑制剂。自2018年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市以来，比美替尼在多种癌症治疗中展现出显著疗效，特别是在晚期胃肠道间质瘤（GIST）的治疗中，其效果备受关注。

　　晚期胃肠道间质瘤的治疗现状

　　胃肠道间质瘤（GIST）是胃肠道最常见的间充质肿瘤，主要发生在胃和小肠，较少见于大肠、直肠和食道。大多数GIST的特征在于激活受体酪氨酸激酶（RTKs），如KIT或PDGFRA的突变。然而，大约15%的GIST在KIT/PDGFRA中缺乏突变，这些被称为KIT/PDGFRA野生型（WT）GIST，其中许多具有琥珀酸脱氢酶（SDH）途径的失活。这类SDH缺陷型GIST对伊马替尼（晚期GIST的一线标准治疗药物）具有原发性耐药性，且对其他酪氨酸激酶抑制剂（TKI）也相对不敏感，因此治疗选择有限。

　　比美替尼在晚期GIST中的疗效

　　多项临床试验表明，比美替尼与伊马替尼联合使用在晚期GIST的治疗中表现出色。例如，一项Ib期临床试验评估了伊马替尼和比美替尼联合用药在伊马替尼耐药的晚期GIST患者中的安全性和早期疗效信号。结果显示，该组合在SDH缺陷型GIST患者中显示出令人鼓舞的活性，其中一名难治性转移性SDH缺乏性GIST患者具有出色的病理反应和持久的临床获益。

　　另一项II期临床试验则评估了比美替尼与伊马替尼联合在初治的晚期GIST患者中的效果。该研究招募了50名患者，其中42名对疗效具有可评估性。结果显示，最佳的总体缓解率为69%，中位无进展生存期为29.9个月。这些数据表明，比美替尼与伊马替尼的联合用药在初治晚期GIST患者中具有显著的疗效。

　　比美替尼的毒性及安全性

　　尽管比美替尼与伊马替尼的联合用药在晚期GIST中显示出良好的疗效，但其毒性及安全性也是临床关注的重点。临床试验中观察到的主要毒性包括无症状的肌酸磷酸激酶（CPK）升高、低磷血症、贫血、痤疮样皮疹等。此外，还有少数患者发生了严重的不良事件，如头颅下垂综合征和视网膜中央静脉阻塞。然而，这些毒性反应大多是可控的，且未观察到意外的毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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