恩西地平是一种IDH2抑制剂，主要作用于三羧酸循环中的关键酶IDH2。在AML患者中，IDH2的某些突变形式（如R140Q、R172S、R172K）会导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常升高，进而影响细胞的正常代谢过程，促进白血病细胞的生长和扩散。恩西地平通过抑制IDH2酶活性，降低2-HG的含量，从而纠正细胞内的代谢失衡，诱导白血病细胞分化，抑制其生长和扩散。

　　临床试验疗效

　　恩西地平在治疗IDH2突变的复发AML患者中的疗效已得到多项临床试验的验证。在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中，结果显示，大约19%的患者在接受最短6个月的治疗后实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。此外，4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期为9.6个月。在需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血，显示出其在改善患者血液学症状方面的显著效果。

　　另一项更为全面的3期临床试验，比较了口服IDH2抑制剂恩西地平与常规治疗方案在60岁及以上的IDH2突变的复发性/难治性晚期AML患者中的疗效和安全性。结果显示，恩西地平组患者的中位无事件生存期显著长于常规治疗组（4.9个月vs 2.6个月），总缓解率也显著提高（40.5%vs 9.9%）。同时，恩西地平组在血液学改善情况和红细胞输血不依赖性方面也优于常规治疗组。

　　联合治疗方案

　　除了单药治疗外，恩西地平还被探索与其他药物联合使用，以进一步提高疗效。例如，恩西地平联合维奈克拉（Venclexta）在复发/难治性AML中的IDH2突变患者中获得了高反应率。这一组合不仅疗效显著，而且安全性也得到了良好的容忍。对于符合条件进行异基因干细胞移植的患者，这种治疗可能是一种有效的低强度选择，以实现缓解并过渡到移植。

　　副作用与安全性

　　尽管恩西地平在治疗AML中显示出良好的疗效，但仍存在一些潜在的副作用需要关注。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳等，这些副作用通常在开始治疗的前几周内出现，但随着时间的推移可能会减轻或消失。此外，恩西地平可能引发不同程度的骨髓抑制，导致血小板减少和贫血。因此，在治疗期间，需要定期监测患者的血液指标和肝功能等指标，并根据患者的具体情况调整药物剂量和给药方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(IDHIFA)中文说明书

　　更多药品详情请访问 恩西地平 https://www.kangbixing.com/bxyw/exdp/