在肺癌治疗的领域中，普拉替尼（商品名：普吉华，英文名：Pralsetinib，代号BLU-667）作为一种新型靶向药物，已经展现出其显著的治疗潜力和独特的疗效。这款药物特别针对RET融合基因突变阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，为他们带来了新的希望。

　　普拉替尼的背景与研发

　　普拉替尼是由Blueprint Medicines Corporation公司开发的一种高效且选择性的口服RET抑制剂。其靶向RET基因融合变异，能够抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。这一药物的选择性相较于其他多激酶抑制剂有显著提高，通过抑制原发和继发变异，普拉替尼有望预防临床耐药的发生。

　　普拉替尼的临床试验与疗效

　　普拉替尼的临床试验数据令人瞩目。在ARROW试验中，普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中的表现尤为突出。该试验评估了普拉替尼在多种治疗背景下的疗效，包括初治患者和既往接受过含铂化疗的患者。对于初治患者，普拉替尼的整体缓解率达到了66%，而在接受过化疗的患者中，整体缓解率也达到了55%。特别值得一提的是，脑转移患者的颅内病灶缓解率达到了56%，显示出其在处理脑转移病灶方面的潜力。

　　此外，普拉替尼的抗肿瘤效果不受RET基因融合变异种类、肿瘤是否有中枢神经转移或先前接受的不同治疗处置的影响，进一步证明了其广泛的适用性和稳定性。

　　普拉替尼的适应症与用法用量

　　普拉替尼已被批准用于治疗RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者，以及需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者。其推荐剂量为每日一次，空腹口服400mg。如果漏服，可以补服，但下次服药仍应按照原间隔时间进行。服药期间，患者需避免使用强效CYP3A4和P-gp抑制剂，如无法避免，需调整剂量。

　　普拉替尼的不良反应与安全性

　　尽管普拉替尼疗效显著，但其也伴随一定的不良反应。临床试验数据显示，大多数不良反应为1级或2级，主要包括乏力、便秘、腹泻、高血压、咳嗽、发热等。然而，也有少数患者出现较为严重的3～4级不良反应，如高血压、肺炎等。因此，在使用普拉替尼时，需密切监测患者的不良反应，并根据具体情况调整剂量或停药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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