转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种罕见且严重的心脏疾病，也被称为“淀粉心”。该疾病主要由于不稳定的转甲状腺素蛋白（TTR）在异常解离后错误折叠，形成淀粉样物质并沉积在心肌间质中，导致心肌变硬，进而引发心衰。由于该疾病认知度低、临床症状特异性差，诊断率不足1%，患者确诊后的平均存活时间也仅有2-5年。目前，ATTR-CM的治疗方法主要包括药物治疗和基因治疗，其中氯苯唑酸葡胺（他法米地，TAFAMIDIS）作为一种重要的治疗药物，展现出了显著的疗效。

　　氯苯唑酸葡胺（TAFAMIDIS）的基本信息

　　氯苯唑酸葡胺（TAFAMIDIS），通用名为Vyndaqel，由美国辉瑞公司开发并生产。它是一种含活性成分氯苯唑酸的药物，以胶囊制剂形式存在，主要用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。推荐剂量为每日一次口服一粒61毫克（他法米地）胶囊，该剂量相当于80毫克他法米地葡甲胺。需要注意的是，Tafamidis和tafamidis葡甲胺按毫克数不可互换。

　　对ATTR-CM患者的功效

　　保护心脏细胞

　　氯苯唑酸葡胺通过抑制靶蛋白转甲基酶系统，可以减少心脏细胞中非正常蛋白质的沉积，并防止心肌细胞的损伤。这种保护效应有助于减缓疾病的进展，并改善患者的心脏功能。

　　缓解症状

　　心肌病患者常会出现心脏肥大、呼吸困难、心律不齐等症状。氯苯唑酸葡胺能够减少由于疾病引起的炎症反应，降低心脏负荷，从而有效改善患者的症状。患者在接受治疗后，通常能够感受到心肌负荷减轻、呼吸更加顺畅等积极变化。

　　改善生活质量

　　氯苯唑酸葡胺能够显著提高心肌病患者的生活质量。该药物能够减轻症状、提高运动耐力、增加日常活动能力，使患者能够更好地参与社会和家庭生活。经过治疗，许多患者能够恢复到正常的生活水平，并体验到更多的自由和幸福感。

　　降低心血管死亡及住院率

　　临床研究显示，氯苯唑酸葡胺能够显著降低ATTR-CM患者的心血管死亡率和心血管相关住院率。这一效果对于提高患者的长期生存率具有重要意义。

　　临床应用与安全性

　　氯苯唑酸葡胺作为处方药，需要在医生的指导下使用。医生需根据患者的具体情况进行监测，并评估是否需要其他治疗方案（包括肝移植）。行肝移植的患者必须停止使用氯苯唑酸葡胺。该药物在临床试验中表现出色，疗效显著且安全性高，但也可能存在某些副作用，如尿路感染和腹泻等，患者在使用时需注意观察并咨询医生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 氯苯唑酸葡胺 https://www.kangbixing.com/