氯苯唑酸葡胺/维达全（TAFAMIDIS）作为一种口服转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体稳定剂，在延缓疾病进展方面取得了显著成效，尤其在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）相关疾病中，更是展现出了其独特的疗效和潜力。

　　氯苯唑酸葡胺在延缓ATTR相关疾病进展方面取得了令人瞩目的成果。多项国际多中心、随机对照研究（RCT）表明，氯苯唑酸葡胺能够显著延缓ATTR-PN患者的周围神经损伤进展，并改善其生存率。例如，一项长期随访（8.5年）的研究结果显示，无论是携带Val30Met还是非Val30Met突变的ATTR-PN患者，长期应用氯苯唑酸葡胺治疗均能有效改善生存率。

　　在ATTR-CM的治疗中，氯苯唑酸葡胺同样表现出色。ATTR-ACT研究是一项国际多中心、随机对照3期RCT，结果显示，氯苯唑酸葡胺显著降低ATTR型CA患者的全因死亡风险和心血管原因相关的住院率。此外，氯苯唑酸葡胺还能改善患者的左心室结构和功能指标，如左心室射血分数（LVEF）和左心室质量指数（LVMI），从而延缓疾病的进展。

　　氯苯唑酸葡胺之所以能在延缓疾病进展方面取得显著成效，主要得益于其独特的作用机制。该药物通过稳定TTR四聚体，防止其解离成单体并异常折叠形成淀粉样物质沉积在组织中。这种稳定作用减少了淀粉样物质在心肌、神经等组织中的积累，从而保护了这些组织的功能和结构，延缓了疾病的进展。

　　氯苯唑酸葡胺在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。大部分患者能够良好地耐受这种药物，且不良反应发生率较低。这为氯苯唑酸葡胺的长期使用提供了有力的支持，也使得患者能够持续受益于该药物的治疗。

　　综上所述，氯苯唑酸葡胺/维达全（TAFAMIDIS）在延缓ATTR相关疾病进展方面取得了显著成效。其独特的作用机制、显著的临床疗效以及良好的安全性和耐受性，使得该药物成为治疗ATTR相关疾病的重要选择。随着进一步的研究和临床应用，氯苯唑酸葡胺有望在更多领域发挥更大的作用，为更多患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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