IDH1是异柠檬酸脱氢酶的一种亚型，在细胞代谢中扮演着重要角色。当IDH1发生突变时，会导致细胞代谢异常，进而促进白血病细胞的生长和扩散。因此，IDH1突变被认为是AML发生发展的重要机制之一。艾伏尼布通过靶向作用于IDH1代谢途径，抑制突变IDH1酶的活性，防止代谢产物2-HG的积累，从而起到抗癌作用。

　　拓舒沃/艾伏尼布的临床应用

　　单药治疗

　　拓舒沃/艾伏尼布已被批准用于单药治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性AML患者。根据多项临床试验数据，拓舒沃单药治疗IDH1突变的难治性AML患者，总体缓解率（ORR）约为30%-40%，其中完全缓解（CR）率约为10%-20%。尽管单药治疗的疗效有限，但对于部分患者来说，它确实能够带来临床上的显著益处。

　　联合治疗方案

　　为了提高疗效，研究者们还探索了拓舒沃与其他药物的联合治疗方案。例如，艾伏尼布拓舒沃与阿扎胞苷的联合治疗方案在治疗初治IDH1突变型AML中表现出了良好的疗效。AGILE III期研究数据显示，拓舒沃联合阿扎胞苷的中位总生存期（OS）延长至29.3个月，显著高于安慰剂联合阿扎胞苷组的7.9个月。这一联合治疗方案不仅可以缩短患者的治疗时间，还能更早地让患者用上药物，从而挽救更多真正需要的患者。

　　拓舒沃在治疗中的优势与挑战

　　优势

　　精准靶向：拓舒沃作为IDH1突变的特异性抑制剂，能够精准靶向并抑制突变IDH1酶的活性，从而纠正细胞代谢异常，诱导白血病细胞分化或凋亡。

　　口服给药：艾伏尼布拓舒沃的给药方式为口服，方便患者使用，提高了药物的可及性和患者的生活质量。

　　疗效显著：在临床实践中，拓舒沃在治疗携带IDH1突变的AML患者中展现出了显著的功效，尤其是在联合治疗方案中。

　　挑战

　　疗效有限：尽管拓舒沃对部分患者有效，但其单药治疗的疗效仍有限，对于部分患者来说可能无法控制病情进展。

　　价格高昂：拓舒沃的价格相对较高，对于一些患者来说可能难以承受，增加了治疗的经济负担。

　　不良反应：部分患者在使用拓舒沃时可能会出现不良反应，如中性粒细胞发热事件和感染事件等，需要密切监测患者的副作用情况。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗IDH1突变胆管癌疗效显著？

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