培米替尼（Pemigatinib）作为一种选择性FGFR1/2/3抑制剂，在治疗携带FGFR2融合或重排的胆管癌患者中展现了显著的疗效。

　　佩米替尼的临床研究，如FIGHT-202试验，是一项重要的里程碑。该试验旨在评估佩米替尼对既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期、不可切除或转移性胆管癌患者的安全性和抗肿瘤活性。研究结果显示，佩米替尼二线治疗在FGFR2融合或重排患者中的客观缓解率（ORR）高达35.5%，其中3例患者实现了完全缓解（CR），35例患者达到部分缓解（PR）。这一数据不仅远超传统化疗方案，如顺铂联合吉西他滨，其中位总生存期（mOS）更是高达21.1个月，而传统化疗方案的中位总生存期仅为11.7个月。

　　佩米替尼不仅提高了患者的客观缓解率，还显著延长了患者的生存期。中位无进展生存期（mPFS）为6.9个月，而中位缓解持续时间更是达到了9.1个月，这意味着许多患者在接受治疗后能够长期维持病情稳定。此外，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，18%的患者甚至超过了12个月，这些数据无疑为胆管癌患者带来了前所未有的生存希望。

　　尽管佩米替尼在疗效上表现优异，但其安全性同样值得关注。临床试验中，最常见的不良事件是高磷血症，发生率为60%，≥3级不良事件的发生率为64%。然而，这些不良事件大多数可以通过剂量调整和临床管理得到有效控制。此外，有45%的患者发生了严重不良事件，但并未出现与治疗相关的死亡。整体而言，佩米替尼的耐受性良好，为患者的长期治疗提供了可能。

　　除了临床试验中的优异表现，培米替尼在真实世界中的应用也取得了令人瞩目的成果。例如，一例62岁的女性患者，在确诊为FGFR2融合/重排的晚期肝内胆管癌并全身多发转移后，经过多种治疗方案均无效的情况下，开始接受佩米替尼治疗。结果显示，患者在接受治疗后病情稳定，肿瘤有所缩小，肝功能恢复正常，且CA-199等肿瘤标志物显著下降。经过近两年的持续治疗，患者仍然保持病情稳定，这进一步证实了佩米替尼在临床实践中的有效性。

　　培米替尼作为首个也是唯一一个被批准用于治疗FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌的药物，其疗效和安全性已经得到了充分的验证。这一药物的问世不仅为胆管癌患者提供了新的治疗选择，也极大地改善了患者的预后和生活质量。随着对FGFR靶点研究的不断深入和更多靶向药物的研发上市，相信未来胆管癌的治疗将会取得更加显著的进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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