玛伐凯泰是一种选择性心肌β肌球蛋白三磷酸腺苷酶变构抑制剂，通过调节心肌肌球蛋白的活性来减轻心脏的负担。在肥厚型心肌病的病理状态下，心肌肌球蛋白活性过高，导致心脏收缩力过强，增加了心脏的负担。玛伐凯泰通过抑制心肌肌球蛋白的活性，能够显著降低心脏的收缩力，从而减轻梗阻症状，改善患者的生活质量。

　　临床试验的显著成果

　　在多项临床试验中，玛伐凯泰均表现出了显著的治疗效果。例如，在EXPLORER-HCM试验中，研究人员观察到玛伐凯泰治疗组的患者在心脏收缩功能、症状改善等方面均表现出显著的优势。具体来说，该药物能够显著降低左心室流出道梯度（LVOTG），改善运动能力和症状，同时还能改善其他临床相关参数，如患者报告结果和循环生物标志物。

　　此外，在VALOR-HCM试验中，玛伐凯泰也表现出了良好的疗效和安全性。该试验招募了112名患有高度症状的梗阻性HCM患者，并进行了为期56周的评估。结果显示，玛伐凯泰组患者在LVOT梯度、左心房容积指数和E/e'平均值等方面均表现出持续的改善。

　　全球范围内的认可

　　玛伐凯泰的卓越疗效得到了全球范围内的广泛认可。该药物已经在美国、欧盟和中国等多个国家和地区获得了监管部门的批准，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。在中国，玛伐凯泰于2024年4月30日获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的优先审评批准，进一步证明了其在全球范围内的重要地位。

　　用药指导与注意事项

　　玛伐凯泰的用药需严格遵循医生的指导。起始剂量通常为5mg，每日口服一次，不考虑食物影响。根据患者的反应和耐受性，剂量可逐渐调整至最大推荐剂量15mg。患者在服用过程中需定期进行左心室射血分数（LVEF）和左心室流出道（LVOT）梯度评估，以确保安全有效地给药。

　　此外，患者还需注意可能出现的副作用，如心律不齐、低血压、肌肉酶升高等。一旦出现异常症状，应及时就医并告知医生正在使用的药物，以便医生采取相应的措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：接受迈凡妥/玛伐凯泰(CAMZYOS)治疗的患者他们心脏功能改善主要体现在哪几个方面？

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