塞尔帕替尼（Retevmo，LOXO-292）由礼来制药研发，是一种针对RET基因融合或突变的强效靶向药物。该药物于2020年5月获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌。2022年10月，该药物在中国获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。

　　塞尔帕替尼的临床研究

　　LIBRETTO-431多中心研究

　　在一项名为LIBRETTO-431的III期多中心研究中，科学家们评估了塞尔帕替尼与基于铂的化疗（联合或不联合派姆单抗，一种免疫检查点抑制剂）在治疗非小细胞肺癌时的安全性和有效性。这项研究招募了来自23个国家的261名机体携带RET易位的晚期非小细胞肺癌患者，通过随机化分组，对比了塞尔帕替尼与对照疗法的疗效。

　　研究结果显示，接受塞尔帕替尼治疗的患者癌症无进展生存期显著延长，达到了24.8个月，而对照组仅为11.2个月。此外，塞尔帕替尼还表现出对颅内病变治疗的显著疗效，这对易发生脑转移的非小细胞肺癌患者尤为重要。这一发现对于科学家们而言具有重要意义，因为血脑屏障的存在常常限制了大多数癌症药物对大脑中病变的治疗效果。

　　LIBRETTO-001临床试验

　　在更早的LIBRETTO-001 2/2期临床试验中，塞尔帕替尼同样展示了其优越的治疗效果。该试验结果显示，RET融合阳性非小细胞肺癌患者的客观缓解率（ORR）为64%，其中2%完全缓解（CR），62%部分缓解（PR）。独立审查委员会（IRC）评估的中位反应持续时间为17.5个月，中位无进展生存期（PFS）为16.5个月。这些数据表明，塞尔帕替尼在RET融合阳性非小细胞肺癌患者中的疗效持久且毒副作用小。

　　塞尔帕替尼的治疗优势

　　入脑活性强

　　脑转移是肺癌患者较常见的并发症之一，也是致死的重要原因。塞尔帕替尼能够很好地透过血脑屏障，控制脑转移病情，这一特点在临床试验中得到了验证。在基线时曾接受过铂类化疗的中枢神经系统（CNS）转移的患者中，塞尔帕替尼表现出显著的颅内反应，其缓解持续时间的中位数为10.1个月。

　　疗效持久

　　塞尔帕替尼在临床试验中展现出的疗效持久性也是其重要优势之一。无论患者是否曾使用过PD-1/PD-L1药物或多靶点激酶抑制剂治疗，均可从塞尔帕替尼中获益。在LIBRETTO-431研究中，接受塞尔帕替尼治疗的患者无进展生存期显著延长，这为患者提供了更长的生存时间和更好的生活质量。

　　塞尔帕替尼的副作用与用法用量

　　尽管塞尔帕替尼在疗效上表现出色，但其也伴随着一定的副作用。最常见的副作用包括肝脏酶类水平升高（在剂量调整后会得到控制）、高血压、腹泻、疲倦、口干等。因此，在使用过程中需要密切监测患者的身体状况，并根据需要调整剂量。

　　基于体重的塞尔帕替尼推荐剂量为每天两次（大约每12小时一次）口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。具体剂量应根据患者的体重和病情进行调整。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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