肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为肝窦阻塞综合征（SOS），是造血干细胞移植（HSCT）过程中可能遇到的严重并发症。这种病症通常由血栓形成、炎症反应或肿瘤压迫等因素引发，导致肝脏血液回流受阻，进而引发一系列连锁反应，包括肝脏淤血、肿大，甚至可能发展至肝功能衰竭，严重影响患者的生活质量和生命安全。因此，及时识别并有效治疗VOD/SOS对于HSCT患者至关重要。去纤维钠（去纤苷钠，商品名DEFITELIO）在治疗肝静脉闭塞性疾病中展现出了显著的效果。去纤苷钠是一种从猪肠黏膜提取的单链多聚脱氧核苷酸复合物，其多种作用机制使其成为治疗VOD/SOS的有效药物。

　　去纤苷钠的主要作用机制

　　抗血栓形成：去纤苷钠能够抑制血栓形成，减少血液在肝脏微血管中的凝固，从而减轻肝脏的淤血状况。

　　改善微循环：该药物能够改善肝脏的微循环，增加肝脏的血液供应，缓解因VOD/SOS引起的肝脏缺血。

　　抗炎作用：去纤苷钠具有抗炎特性，能够减少炎症反应，减轻因VOD/SOS引起的肝脏炎症损伤。

　　保护内皮细胞：去纤苷钠能够保护肝脏的内皮细胞，防止内皮细胞损伤，维持肝脏血管的正常结构和功能。

　　促进纤维蛋白溶解：该药物能够促进纤维蛋白的溶解，减少肝脏内纤维蛋白的沉积，降低肝脏纤维化的风险。

　　临床试验验证疗效

　　去纤苷钠的疗效和安全性已通过三项临床试验得到验证。这些试验涵盖了528例HSCT后严重肝脏VOD和肝脏或肾脏异常的患者。其中一项3期前瞻性试验显示，治疗组患者接受去纤苷钠每日25mg治疗后，HSCT后100+天的生存率为38.2%，而对照组仅为25%；完全缓解率为25.5%，对照组为12.5%。另一项扩大用药分析则显示，在351例HSCT后肝VOD和肾或肺功能障碍的成人和儿童患者中，去纤苷钠的使用使得HSCT后第100+天的生存率达到45%。

　　不良反应与安全性

　　尽管去纤苷钠在治疗VOD/SOS中显示出显著疗效，但患者在使用过程中也报告了一些不良反应。最常见的不良反应包括低血压（37%）、腹泻（24%）、呕吐（18%）、恶心（16%）和鼻出血（14%）。而最常见的严重不良事件为低血压（7%）和肺泡出血（11%）。因此，在使用去纤苷钠时，医生需要密切监测患者的反应，及时调整治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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