急性髓系白血病（AML）作为最常见的急性白血病之一，其高发病率和死亡率一直是医学界面临的挑战。AML起源于骨髓并迅速进入血液，导致异常白细胞的快速积累，进而干扰正常血细胞的生成，引发健康白细胞、红细胞和血小板的减少。由于AML病情进展迅速，如果没有有效的治疗，患者的生存期通常只有6-10个月。恩西地平（ENASIDENIB，也被称为AG-221）作为一种针对特定类型AML的靶向性药物，为这一难治性疾病的治疗带来了新的希望。

　　恩西地平的作用机制

　　恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂，其独特之处在于能够针对IDH2基因突变引发的AML。IDH2基因突变会导致白血病细胞代谢异常，促进白血病的发生和发展。恩西地平通过抑制IDH2酶的活性，减少2-羟基戊二酸（2-HG）的产生，从而纠正这种异常的代谢过程，抑制白血病细胞的生长和分裂。这种机制使得恩西地平在治疗携带IDH2基因突变的AML患者中展现出显著的疗效。

　　临床试验中的显著疗效

　　多项临床试验已经证实了恩西地平在治疗AML中的有效性。其中一项I/II期单臂开放标签研究纳入了199名复发或难治性AML患者，所有患者均为IDH2基因突变患者。研究结果显示，恩西地平的总缓解率（ORR）达到了40.3%，其中完全缓解率（CR）为19.3%，部分缓解率（PR）为15.6%。此外，恩西地平还显著延长了患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），中位PFS为6.9个月，中位OS为9.3个月，达到CR的患者中位OS更是达到了19.7个月。这些数据表明，恩西地平在提高AML患者的缓解率和生存率方面表现卓越。

　　安全性与副作用管理

　　尽管恩西地平在治疗AML中展现出良好的疗效，但其使用也伴随着一些潜在的副作用。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳等胃肠道和血液系统反应。这些副作用多为轻至中度，通常在治疗开始后的前几周内出现，并可能随着时间的推移逐渐减轻或消失。对于严重的副作用，如骨髓抑制导致的血小板减少和贫血，医生会根据患者的具体情况调整药物剂量或暂停治疗，以确保患者的安全。

　　此外，恩西地平还可能引发分化综合征，这是一种可能致命的不良反应，表现为发热、呼吸困难和多个器官功能障碍。因此，在治疗过程中，医生需要密切关注患者的反应，并采取相应的预防和治疗措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(IDHIFA)中文说明书

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