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司替戊醇(STIRIPENTOL/DIACOMIT)治疗Dravet综合征患者的临床试验与疗效

时间:2024-09-14 10:59 来源:医药资讯 作者:康必行-小璐

  司替戊醇(Stiripentol,商品名Diacomit)是一种独特的抗癫痫药物,近年来在治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI,也称为Dravet综合征)方面展现了显著的功效。这种药物通过其独特的作用机制,有效减少癫痫发作的频率和严重性,为Dravet综合征患者及其家庭带来了新的希望。

司替戊醇

  司替戊醇的作用机制

  司替戊醇的主要作用机制在于通过抑制γ-氨基丁酸(GABA)转氨酶,从而增加GABA的浓度。GABA是大脑中一种重要的抑制性神经递质,其浓度的增加有助于抑制神经元的过度兴奋,进而减少癫痫的发作。这种独特的机制使得司替戊醇在治疗Dravet综合征时表现出色。此外,司替戊醇还被认为能够增强苯二氮卓类药物(如氯巴占)的作用,进一步增强治疗效果。

  临床试验与疗效

  多项临床试验证实了司替戊醇对Dravet综合征患儿的治疗效果。在一项为期12年的观察性研究中,研究人员发现司替戊醇能够显著降低患儿的全身强直阵挛发作频率。具体而言,在41名接受治疗的患者中,有20名患者的全身强直阵挛发作频率长期减少超过或等于50%。此外,对于局灶性癫痫发作和癫痫持续状态,司替戊醇也展现出了良好的疗效,分别有11名患者的局灶性癫痫发作频率和癫痫持续状态频率降低了50%或更多。

  司替戊醇的疗效不仅限于减少发作频率,还体现在缓解癫痫发作的严重程度上。它能够使癫痫发作变得更加温和,减少对患者身体和心理的损害,从而提高患者的生活质量。

  联合用药策略

  值得注意的是,司替戊醇常与氯巴占或丙戊酸盐等抗癫痫药物联合使用,以进一步增强治疗效果。当氯巴占和丙戊酸盐单独使用效果不佳时,司替戊醇作为辅助治疗药物,能够显著改善患儿的癫痫控制情况。这种联合用药策略不仅提高了治疗的有效性,还减少了单一药物可能带来的不良反应。

  不良反应与注意事项

  尽管司替戊醇在治疗Dravet综合征方面表现出色,但其也存在一定的不良反应。最常见的不良反应包括厌食、体重减轻、镇静和行为改变等。此外,还有可能出现中性粒细胞减少、易怒、行为障碍等较为少见的不良反应。然而,通过合理的剂量调整和监测,这些不良反应大多可以得到有效控制。

  在使用司替戊醇时,需要注意以下几点:

  剂量应根据患者的体重计算,并分2-3次服用。

  本品应在进食时服用,因其在酸性环境中很快降解,不能与牛奶或奶制品、碳酸饮料、果汁或含有咖啡因或茶碱的饮料同服。

  患有严重肌阵挛型癫痫(SMEI)的婴儿使用本品时应个体化,且要考虑到潜在的临床收益和风险。

  肝、肾功能不全的患者不推荐使用本品。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问 司替戊醇 https://www.kangbixing.com/drug/Diacomit/ 


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(责任编辑:康必行-小璐)
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