莫洛替尼是一种由英国葛兰素史克公司研发的口服JAK1/JAK2和激活素a受体1型（ACVR1）抑制剂。它通过抑制JAK1/JAK2激酶的活性，阻断JAK-STAT信号通路的异常激活，从而抑制骨髓纤维化的进展，并改善患者的贫血症状。这一独特的作用机制使得莫洛替尼在治疗贫血骨髓纤维化方面展现出了显著的疗效。

　　2023年9月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了莫洛替尼用于治疗患有贫血的成人中度或高危骨髓纤维化患者，包括原发性骨髓纤维化和继发性骨髓纤维化（如真性红细胞增多症和特发性血小板增多症后引发的骨髓纤维化）。这一批准基于多项关键临床试验的数据支持，其中最为重要的是MOMENTUM试验和SIMPLIFY-1试验。

　　MOMENTUM试验是一项随机、开放标签的研究，共纳入了195名已接受JAK抑制剂治疗至少90天的骨髓纤维化患者。研究结果显示，接受莫洛替尼治疗的患者中，有25%的患者在骨髓纤维化症状评估表（MFSAF v4.0）总症状评分（TSS）上实现了50%或更多的减少，而对照组中仅有9%的患者达到这一标准。此外，莫洛替尼组中有30%的患者实现了输血的独立，表明该药物在改善贫血症状方面具有显著优势。

　　SIMPLIFY-1试验则是一项多中心、随机、双盲、III期研究，共纳入了432例未接受过JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者。尽管莫洛替尼组在主要终点上未达到非劣效性，但更多患者在使用莫洛替尼后实现了输血独立性，并且在贫血的客观实验室测量（如血红蛋白、血清铁、转铁蛋白饱和度）方面表现出有利于莫洛替尼的反应。

　　除了显著的疗效外，莫洛替尼在临床试验中还表现出了较好的安全性。尽管患者可能会出现一些不良反应，如血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕和腹泻等，但大多数症状被认为是可管理的。医生可以根据患者的具体情况调整药物剂量或使用其他药物来缓解这些不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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