吉瑞替尼（适加坦/XOSPATA）作为一种创新的口服二代I型FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂，正逐步展现其在特定患者群体中的卓越疗效。特别是对于携带FLT3突变的复发性（R/R）AML患者而言，吉瑞替尼单药治疗不仅提高了缓解率，还显著延长了患者的生存期，为这一难治性疾病的治疗带来了新希望。

　　急性髓系白血病是成年人中最常见的白血病类型之一，其特征在于髓系细胞的异常增生和分化，往往伴随着高死亡率和严重的并发症。FLT3作为AML中最常见的致癌突变之一，约占AML患者的20%-30%。FLT3突变主要包括受体近膜域的内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶域（TKD）的点突变，这些突变不仅导致AML的发生，还使得患者预后较差，易复发，且对常规化疗反应不佳。

　　吉瑞替尼（Gilteritinib）作为一种高度特异性的FLT3抑制剂，能够同时抑制FLT3-ITD和FLT3-TKD突变，从而阻断FLT3受体的信号传导和细胞增殖。此外，吉瑞替尼还是一种FLT3和AXL双重抑制剂，能够抑制与FLT3抑制剂耐药相关的AXL激酶，进一步增强了其治疗效果。这种双重抑制机制使得吉瑞替尼在抑制FLT3活性的同时，还能诱导表达FLT3-ITD的白血病细胞凋亡，且不易引起骨髓抑制。

　　吉瑞替尼在FLT3突变R/R AML患者中的卓越疗效得到了多项临床试验的验证，其中最具代表性的是全球多中心开放性随机对照的III期临床试验ADMIRAL。该试验纳入了371例携带FLT3突变的复发或难治性AML患者，并以2:1的比例随机分配接受吉瑞替尼单药（120毫克/天）或挽救性化疗。研究结果显示，与挽救性化疗相比，吉瑞替尼单药治疗显著延长了患者的总生存期（OS）和无事件生存期（EFS），并提高了完全缓解（CR）和伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率。具体而言，吉瑞替尼组的中位OS达到了9.3个月，而挽救性化疗组仅为5.6个月，死亡风险降低了36%。此外，吉瑞替尼组患者的总缓解率也从26%提升至68%，显示出其在提高缓解率方面的显著优势。

　　进一步的研究还揭示了吉瑞替尼疗效与患者分子图谱之间的相关性。通过二代测序（NGS）技术对ADMIRAL试验患者进行基线共突变和治疗前后的突变谱分析，研究人员发现吉瑞替尼组在多个基因亚组中的OS均优于挽救性化疗组。特别是在DNMT3A/NPM1共突变患者中，吉瑞替尼组的OS获益更为显著。此外，无论FLT3-ITD的长度或等位基因比率如何变化，吉瑞替尼组的中位OS均呈现延长趋势，表明其疗效不受这些因素的影响。

　　综上所述，吉瑞替尼（适加坦/XOSPATA）单药治疗在FLT3突变R/R AML患者中展现出了更高的缓解率和更优的生存期。其创新的双重抑制机制和显著的临床疗效为AML患者提供了新的治疗选择。随着对吉瑞替尼研究的不断深入和临床应用的推广，我们有理由相信这一药物将在未来为更多AML患者带来生存的希望和福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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