炎性肌纤维母细胞瘤是一种罕见的恶性肿瘤,属于间叶源性肿瘤的一种,具有低度恶性特征。这种肿瘤多发生于儿童和青少年,且多见于肺及盆腹腔软组织。研究表明,在70%以上的IMT患者中,会检测到间变性淋巴瘤激酶(ALK)基因的变化,这导致了细胞的异常增生和肿瘤的形成。因此,针对ALK基因的靶向治疗成为了一个重要的研究方向。
赛可瑞(克唑替尼)正是一种针对ALK酪氨酸激酶的抑制剂,它通过阻断ALK酶的活性,进而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。自2011年克唑替尼在美国食品药品监督管理局(FDA)获批上市以来,它已被广泛用于治疗ALK阳性或ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌患者,以及某些全身性间变性大细胞淋巴瘤患者。如今,克唑替尼在治疗IMT方面也取得了显著成果。
2022年7月15日,FDA正式批准赛可瑞克唑替尼用于治疗ALK阳性不可切除的复发或难治性炎症性肌纤维母细胞瘤患者,年龄限制为1岁及以上的儿童和成人。这一批准基于两项多中心、单臂、开放标签的临床试验结果,其中包括了ADVL0912试验中的14名儿童患者和A8081013试验中的7名成年患者。试验结果显示,克唑替尼在IMT患者中的整体缓解率相当高,儿童患者中的缓解率达到86%,成年患者中的缓解率也达到了71.4%。
赛可瑞克唑替尼之所以能在IMT治疗中取得如此显著的疗效,主要归功于其独特的抗肿瘤机制。首先,克唑替尼能够抑制信号通路中的转录因子,使癌细胞周期停止,从而阻止细胞增殖。其次,它能够降低肿瘤细胞的血管生成,减少肿瘤细胞的供氧,进而杀死肿瘤细胞。此外,克唑替尼还能激活免疫系统,提高患者的抗癌免疫力,从而增强治疗效果。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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