梗阻性肥厚型心肌病（Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy,oHCM）是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性心脏疾病，其临床表现主要包括呼吸困难、疲劳等，严重时甚至可能引发心脏事件，严重影响患者的生活质量。

　　马瓦卡坦的作用机制

　　马瓦卡坦是一种小分子变构和心脏肌球蛋白抑制剂，由美国百时美施贵宝的子公司MyoKardia开发。它通过抑制肌节收缩过度（肥厚性心肌病的特征之一）并减少过多的肌球蛋白肌动蛋白横桥形成，使整体肌球蛋白群转向节能、可募集、超放松状态，从而在降低心肌收缩力方面表现出显著疗效。这种独特的作用机制使得马瓦卡坦能够显著改善肥厚型心肌病患者的心肌收缩功能亢进，并改善心肌舒张功能。

　　临床试验的卓越疗效

　　马瓦卡坦在治疗成人症状性梗阻性肥厚型心肌病中的疗效已得到多项临床试验的验证。在II期试验中，马瓦卡坦展现了剂量依赖性的益处，能够显著减轻左心室流出道（LVOT）梗阻，并改善纽约心脏协会（NYHA）分级和生活质量。随后进行的EXPLORER-HCM III期试验进一步证明了其疗效，结果显示马瓦卡坦与改善运动能力、症状负担，以及降低Valsalva梯度、改善健康状况和B型钠尿肽（BNP）水平显著相关。特别值得注意的是，在不使用β受体阻滞剂的患者中，马瓦卡坦对运动能力和NYHA分级的影响更为显著，且其疗效并未受β受体阻滞剂使用与否的影响。

　　VALOR-HCM试验则针对患有严重症状的梗阻性HCM患者进行了随机分组，接受安慰剂或马瓦卡坦治疗。结果显示，在16周的治疗中，相比安慰剂组，马瓦卡坦组需要进行梗阻性病变切除治疗（SRT）的患者数量明显减少。这一结果强烈表明，马瓦卡坦能够显著减少需要手术治疗的患者的数量，为患者提供了更为保守和有效的治疗选择。

　　安全性与耐受性

　　在安全性方面，马瓦卡坦同样表现出色。临床试验中，接受马瓦卡坦治疗的患者不良反应发生率较低，且患者耐受性好。然而，由于马瓦卡坦可能引发心力衰竭等潜在风险，因此需要定期进行左心室射血分数（LVEF）和LVOT梯度的评估，以谨慎给药并实现适当的治疗目标。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)能够显著改善患者的心功能和生活质量？

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