慢性粒细胞白血病（CML）是一种涉及骨髓的严重血液疾病，其特点是在血液干细胞中形成名为BCR-ABL的异常蛋白质，导致过量癌性血细胞的产生。这种疾病每10万人中就有1到2人罹患，并且随着病情的发展，患者会出现免疫力下降、严重贫血等症状，极大地影响了患者的生活质量。长期以来，CML一直是医学界关注的焦点，而近年来，新型药物阿西米尼布（Scemblix）的出现，为CML患者带来了新的治疗希望。

　　阿西米尼布（Asciminib，商品名Scemblix）是由全球知名医药健康公司诺华研发的一种创新药物，于2021年获批在美国上市，成为全球首个且唯一获批的STAMP（ABL肉豆蔻酰口袋）抑制剂。这种药物通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP），有效抑制BCR-ABL1癌蛋白激酶活性，从而阻断白血病细胞的增殖和存活。这一独特的作用机制使得阿西米尼布在治疗CML方面展现出了显著的疗效。

　　显著的疗效

　　临床研究表明，阿西米尼布在治疗先前接受过多种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗失败的CML患者中表现出卓越的疗效。在2023年美国血液学年会上，ASCEMBL试验的研究结果显示，与另一种TKI药物博舒替尼（Bosutinib）相比，阿西米尼布在治疗至少接受过两种TKIs的CML患者中，24周和96周时的疗效显著优于博舒替尼。在研究的第156周，阿西米尼布的主要分子反应率（MMR）达到了33.8%，而博舒替尼仅为10.5%。此外，阿西米尼布在调整基线后的主要细胞遗传反应差异也达到了23.2%，显示出其强大的疗效优势。

　　良好的耐受性

　　除了显著的疗效外，阿西米尼布还表现出了良好的耐受性。相比其他TKIs药物，阿西米尼布的不良反应较少，并且可以在更长的时间内维持疗效。在ASCEMBL试验中，阿西米尼布组的患者在治疗期间未出现严重的不良反应，且治疗中断的发生率较低。这使得患者能够更好地接受治疗，并在长期使用中获得持续的好处。

　　个体化治疗

　　阿西米尼布的治疗方案还可以根据患者的具体情况进行定制化。通过基因检测和临床评估，医生可以确定最适合患者的剂量和使用时间。这种个体化的治疗策略有助于提高治疗效果，并减少不必要的药物暴露和不良反应的发生。这种灵活的治疗方案为患者提供了更加精准和有效的治疗手段。

　　突破性疗法指定

　　阿西米尼布还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定，用于治疗成人新诊断的慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML-CP）患者。这一突破性疗法指定的获得，标志着阿西米尼布在CML治疗领域的重大进展，并为其在未来更广泛的临床应用奠定了坚实的基础。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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