急性髓系白血病（AML）作为成人白血病中最常见的类型，其高发病率和较差的预后一直是医学界关注的重点。尤其对于携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的AML患者，由于传统治疗手段有限，患者往往面临更高的复发率和更低的生存率。拓舒沃（TIBSOVO，通用名：艾伏尼布片）的出现为这部分患者带来了新的希望。
拓舒沃是由Agios公司研发的一款口服、靶向IDH1小分子抑制剂，于2018年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，成为全球首个也是唯一一种针对IDH1酶的口服靶向药物。其独特的机制在于通过抑制IDH1酶的活性，减少细胞内2-羟基戊二酸（2-HG）的积累，进而促进AML细胞的分化，发挥抗肿瘤效应。
在AML的治疗中，拓舒沃展现出了显著的疗效。首先，拓舒沃在治疗携带IDH1突变的复发或难治性AML（R/R AML）患者中表现出优异的临床疗效。2022年2月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了拓舒沃的新药上市申请，用于治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML患者。这一批准基于一项名为CS3010-101的研究，该研究显示拓舒沃在治疗中国R/R AML患者中不仅疗效显著，而且耐受性良好，安全可控。
此外，拓舒沃在初治的IDH1突变AML患者中也取得了令人瞩目的成果。全球III期AGILE研究是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验，旨在评估拓舒沃联合阿扎胞苷在不符合强烈化疗条件的新诊断AML患者中的疗效和安全性。研究结果显示，拓舒沃联合阿扎胞苷组患者的无事件生存期（EFS）显著长于安慰剂联合阿扎胞苷组，且总生存期（OS）也显著延长。这一结果不仅达到了主要研究终点，还涵盖了完全缓解率、完全缓解伴部分血液学恢复的缓解率以及客观缓解率等所有关键次要终点，为初治的IDH1突变AML患者提供了新的治疗选择。
拓舒沃的显著疗效得益于其独特的靶向机制和良好的安全性。作为一种口服靶向药物，拓舒沃不仅方便患者服用，还减少了传统化疗带来的副作用。对于年老或患有共存疾病、不适合接受强烈化疗的患者来说，拓舒沃联合阿扎胞苷的治疗方案无疑是一种更为安全有效的选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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