成人T细胞白血病/淋巴瘤(Adult T-cell leukemia/lymphoma，ATL)是一种罕见的侵袭性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)，由人类T细胞嗜淋巴细胞病毒1型(HTLV-1)引起。伐美妥司他是一款新型、高选择性的first-in-class EZH1/2双重抑制剂，主要用于治疗复发或难治性T细胞白血病/淋巴瘤（ATL）的成人患者。这款药物为全球首个获得监管批准的治疗ATL的EZH1和EZH2双重抑制剂，为患者提供了新的治疗选择。

　　全世界每年诊断出超过3,000例新的ATL病例。ATL在HTLV-1病毒流行的地区发生频率更高，包括日本西南部、中南美洲和澳大利亚中部。在北美和欧洲也观察到病例，非流行地区的ATL发病率正在上升。在日本，每年约有1,000例新的ATL病例和超过1,000例ATL死亡。与其他类型的PTCL相比，ATL的预后最差，五年总生存率约为14%。据报道，日本最常见的急性ATL亚型患者的中位生存时间约为8个月（252天）。ATL的治疗基于亚型，主要包括强化多药化疗方案。近90%的患者在完成强化一线治疗后会复发，此时可用的选择很少。需要额外的治疗来改善日本和世界范围内ATL的预后。

　　伐美妥司他(Ezharmia/Valemetostat)是一种新型的、有效的、选择性EZH2/1双重抑制剂。外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者往往预后不良，总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）均较差。2022年09月26日（东京）第一三共（Daiichi Sankyo）宣布日本厚生劳动省已经批准了EZHARMIA伐美妥司他（Valemetostat tosilate）的上市申请，用于治疗复发或难治性T细胞白血病/淋巴瘤（ALT）成人患者。

　　此次批准主要基于一项开放标签、单臂的II期研究的结果，该研究评估了伐美妥司他Valemetostat在25例复发或难治性ATL的侵略性亚型患者中的有效性和安全性，这些患者既往接受过莫格利珠单抗或至少一次系统化疗治疗。

　　经独立疗效评估委员会评估，患者的客观缓解率（ORR）为48%（95%CI：27.8%-68.7%），其中20%的患者（n=5）获得了完全缓解（CR），28%的患者（n=7）实现部分缓解（PR），研究达到主要终点。总体上，伐美妥司他(Ezharmia/Valemetostat)的安全性和耐受性良好，最常见的不良反应包括血小板计数减少（80%）、贫血（44％）、脱发（40％）和痛风（36％）等。

　　EZHARMIA伐美妥司他（Valemetostat）(DS-3201,DS-3201b)是一款first-in-class的靶向EZH1和EZH2的双重抑制剂。EZH1和EZH2通过参与组蛋白甲基化发挥作用，以调节造血干细胞相关的基因表达。研究发现，这两种酶常在血液学恶性肿瘤（包括一些T细胞淋巴瘤）中发生突变或过度表达。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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