厄达替尼，英文名Erdafitinib，由强生公司研发，并于2019年4月获得美国FDA的批准，成为全球首款针对携带FGFR3或FGFR2突变的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性膀胱癌患者的靶向药物。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，其基因突变在不同肿瘤中可导致异常激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。厄达替尼通过抑制肿瘤细胞表面的FGFR蛋白活性，有效阻断肿瘤细胞的增殖与扩散路径，为膀胱癌患者提供了新的治疗选择。

　　显著的临床疗效

　　在多项临床研究中，厄达替尼展现出了显著的抗肿瘤潜力。特别是在BLC2001试验中，厄达替尼在患有FGFR2/FGFR3阳性的局部晚期或转移性膀胱癌的患者中，有效率达到了32.2%，完全响应率为2.3%，部分响应率为29.9%。这一结果不仅包括了对传统化疗无效的患者，还涵盖了对抗PD-1/PD-L1免疫治疗无反应的患者，显示了厄达替尼在难治性膀胱癌治疗中的独特优势。

　　此外，厄达替尼还能有效延长患者的生存期。在BLC2001试验中，厄达替尼治疗的患者中位无进展生存期（mPFS）为5.5个月，中位总生存期（mOS）为13.8个月，这对于晚期膀胱癌患者来说，是一个令人鼓舞的结果。

　　安全性与不良反应

　　尽管厄达替尼在疗效上表现突出，但如同其他药物一样，其使用过程中也可能伴随一些不良反应。常见的不良反应包括口腔炎、疲劳、肌酐增加、腹泻、口干、甲减、皮肤干燥、干眼症、脱发、手掌-足底红斑感觉综合征、便秘、腹痛、恶心和肌肉骨骼疼痛等。然而，这些反应大多较为轻微，且可以通过医疗团队的适当管理得到有效控制，从而确保患者的治疗安全和舒适度。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：厄达替尼(ERDAFITINIB)治疗尿路上皮癌患者的有效性如何？

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