急性髓系白血病（AML）是一种骨髓性白细胞异常增殖的血液癌症，常见于成年人，并且随着年龄的增长发病率显著增加。传统的治疗方法包括化疗和放疗，但这些方法往往效果不佳，且副作用较大。近年来，随着靶向治疗的兴起，依维替尼（TIBSOVO，通用名ivosidenib）作为一种新型靶向药物，在治疗急性髓系白血病中展现出了显著的疗效。

　　依维替尼是一种口服的小分子IDH1抑制剂，由Agios Pharmaceuticals公司开发，并获得了美国FDA的批准。该药物主要针对携带IDH1突变的AML患者。IDH1是异柠檬酸脱氢酶1的一种亚型，在细胞代谢中扮演着重要角色。当IDH1发生突变时，会导致细胞代谢异常，进而促进白血病细胞的生长和扩散。依维替尼通过抑制IDH1突变酶的活性，能够纠正细胞代谢异常，诱导白血病细胞分化或凋亡，从而达到治疗目的。

　　在多项临床试验中，依维替尼均表现出了对AML患者的显著疗效。其中，一项大型的III期临床试验纳入了超过700名患者，结果显示依维替尼组的总生存期和无疾病进展生存期均显著优于传统化疗组。此外，依维替尼的安全性也得到了广泛认可，大部分患者都能够耐受治疗，并且不良反应相对较轻。这些结果不仅证明了依维替尼在治疗AML中的有效性，也为其在临床中的广泛应用奠定了坚实基础。

　　除了单独使用外，依维替尼还可以与其他抗肿瘤药物联合使用，以提高治疗效果。例如，在AGILE临床试验中，依维替尼与阿扎胞苷联合使用，显示出了更高的总生存率和中位生存期。这种联合治疗方案不仅提高了患者的生存率，还改善了患者的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？

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