阿伐普替尼主要通过与激酶的活性构象结合，抑制KIT和PDGFRA的活性，从而展现出强大的抗肿瘤活性。这一机制对于治疗由KIT或PDGFRA突变驱动的肿瘤，如晚期系统性肥大细胞增生症，具有重要意义。2021年6月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿伐普替尼用于治疗晚期系统性肥大细胞增生症的成年患者，包括侵袭性系统性肥大细胞增生症（ASM）、系统性肥大细胞增生症伴相关血液肿瘤（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。这一批准基于多项临床试验的积极结果，标志着阿伐普替尼在治疗晚期SM领域的重要突破。

　　2.EXPLORER和PATHFINDER临床试验

　　EXPLORER和PATHFINDER是两项重要的多中心、单臂、开放标签的临床试验，旨在评估阿伐普替尼在晚期SM患者中的疗效。这些试验招募了晚期SM患者，主要疗效指标包括总反应率（ORR）、反应持续时间、反应时间和肥大细胞负担的变化等。

　　EXPLORER试验结果显示，在可评估的患者中，总体缓解率（ORR）高达77%，显示出显著的疗效。此外，患者接受治疗时间长达34个月，并且随着时间的推移，缓解程度持续加深。

　　PATHFINDER试验则进一步证实了阿伐普替尼在晚期SM中的疗效。该试验纳入的62名患者中，ORR达到75%，其中19%的患者获得血液学完全或部分恢复的完全缓解。中位缓解时间为2个月，应答程度逐日加深。

　　不良反应与安全性

　　尽管阿伐普替尼在治疗晚期SM方面展现出良好的疗效，但其也可能引起一定的不良反应。根据临床试验数据，最常见的不良反应包括水肿、腹泻、恶心、疲劳或气喘等。这些不良反应多为轻度至中度，且大多数患者能够耐受。然而，对于特定患者群体，如血小板计数较低的患者，使用阿伐普替尼时需要谨慎。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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