胆管癌，作为一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，其治疗一直以来都是临床上的重大挑战。特别是对于晚期、不可切除、存在转移或手术后复发的胆管癌患者，传统的一线治疗方案如顺铂联合吉西他滨，其疗效有限，总生存期往往小于一年。一种名为培米替尼（商品名：达伯坦，英文名：Pemigatinib）的创新药物为这部分患者带来了新的希望。

　　培米替尼是一种口服的选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）激酶抑制剂，能够特异性地结合并抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3酶的活性。这些受体在多种类型的人类肿瘤中均存在变异，包括胆管癌。当FGFR基因发生扩增、突变、染色体易位或配体依赖性活化时，会导致FGFR信号异常，从而促进肿瘤细胞的增殖、存活、迁移和血管生成。培米替尼通过抑制这些受体的活性，破坏磷酸化步骤，减少FGFR相关信号传导，从而减缓或阻止肿瘤细胞的增殖。

　　在针对FGFR2融合或重排胆管癌患者的临床试验中，培米替尼展现出了令人瞩目的疗效。2020年，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准培米替尼上市，用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。这一批准基于FIGHT-202临床试验的数据，该试验结果显示，在107例存在FGFR2融合/重排的患者中，所有患者对治疗都有反应，培米替尼单药治疗的总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解；疾病控制率高达82%。尤为值得注意的是，培米替尼的中位缓解持续时间为9.1个月，63%的患者在6个月或更长时间内获得缓解，18%的患者在12个月或更长时间内保持缓解。此外，培米替尼的中位总生存期（OS）达到了21.1个月，相较于以往二三线治疗患者历史平均生存期的6-7个月，这一结果无疑为患者带来了显著的生存获益。

　　培米替尼不仅疗效显著，其安全性也值得肯定。在临床试验中，大多数不良事件的严重程度为1级或2级，且未观察到不可控的不良反应。然而，患者仍需警惕可能出现的副作用，如脱发、眼睛干燥、腹泻、口干、食欲下降、呕吐、疲倦、关节痛等。因此，在使用培米替尼时，医生需要根据患者的具体情况，权衡利弊，制定个性化的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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