ALBRIOZA（又名AMX0035，PB-TURSO）的出现，为肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的治疗带来了前所未有的希望。这款由苯丁酸钠（PB）和牛磺酸二醇（TURSO）组成的复方制剂，正通过一系列严谨的临床试验，逐步揭开其治疗ALS的神秘面纱。

　　临床试验的曙光

　　Albrioza的临床试验，特别是CENTAUR研究，是医学界对ALS治疗领域的一次重要探索。这项在东北ALS联盟（NEALS）的25个临床中心进行的2期临床试验，共招募了137名ALS患者，旨在评估Albrioza的安全性和有效性。试验设计巧妙，包括一个为期6个月的随机安慰剂对照期和一个开放标签长期随访期，为药物效果的全面评估提供了坚实的基础。

　　显著的疗效与安全性

　　在CENTAUR试验中，ALBRIOZA展现出了令人瞩目的疗效。通过改良ALS功能评定量表（ALSFRS-R）的测量，接受Albrioza治疗的患者在6个月随机期结束时，临床功能下降显示出统计学意义的显著减少。具体而言，Albrioza治疗组患者的ALSFRS-R评分平均高出对照组2.2分至2.32分，这表明患者的日常生活能力得到了有效保留。

　　更令人振奋的是，对CENTAUR试验中的所有随机化患者进行了长达3年的生存分析，结果显示，在安慰剂对照期开始接受Albrioza治疗的患者，其死亡风险降低了44%。这一数据无疑为ALS患者及其家庭带来了极大的鼓舞，也为医学界提供了强有力的证据，证明Albrioza能够显著延长患者的生存期。

　　机制探索与科学原理

　　Albrioza之所以能够在ALS治疗中取得如此显著的疗效，得益于其独特的药物机制。苯丁酸钠（PB）作为一种小分子伴侣，旨在减少未折叠蛋白反应（UPR），防止因UPR导致的细胞死亡。而牛磺酸二醇（TURSO）则是一种Bax抑制剂，通过抑制细胞凋亡来减少神经元死亡。PB和TURSO在固定剂量配方中联合使用，靶向ALS中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，从而减少神经元死亡和功能障碍。

　　全球监管的认可

　　ALBRIOZA的卓越疗效得到了全球监管机构的认可。加拿大卫生部已附条件批准Albrioza用于治疗ALS，成为该药物在全球范围内的首个监管批准。此外，美国食品和药物管理局（FDA）也已授予Albrioza优先审查资格，并设定了完成新药申请（NDA）审查并做出决议的目标日期。这些进展标志着Albrioza正逐步走向全球市场，为更多ALS患者带来生命的希望。

　　结语

　　Albrioza/AMX0035/PB-TURSO的临床试验不仅为ALS治疗领域带来了新的突破，更为无数患者及其家庭点亮了希望的灯塔。随着科学研究的不断深入和药物技术的不断进步，我们有理由相信，未来将有更多像Albrioza这样的创新药物涌现出来，共同对抗这一无情的疾病。让我们携手并进，在医学的征途中不断前行，为人类的健康事业贡献更多的智慧和力量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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