肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）是一种起源于肾上腺皮质的恶性肿瘤，其发病率相对较低，但恶性程度高、病情进展快，且易局部转移，给患者的生命健康带来严重威胁。尽管手术是肾上腺皮质癌的首选治疗方法，但对于晚期或复发性的患者，手术往往难以达到治愈效果。因此，药物治疗成为重要的治疗手段之一。其中，米托坦/密妥坦（MITOTANE/LYSODREN）作为一种被FDA和EMA批准的靶向药物，在治疗晚期肾上腺皮质癌方面展现出了显著的有效性。
米托坦的作用机制
米托坦的化学名称为1,2-α-甲基-α-苯基-1,2-二氢化孕酮，在体内被代谢为具有抗肿瘤活性的化合物。其主要作用机制在于抑制肾上腺皮质激素的合成，特别是阻断皮质醇和雄激素的合成与分泌，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。这种独特的作用机制使得米托坦成为治疗晚期肾上腺皮质癌的重要药物。
米托坦的临床疗效
延长生存期
临床研究表明，米托坦在延长晚期肾上腺皮质癌患者生存期方面具有显著效果。一项回顾性研究显示，术后辅助米托坦治疗可以显著延长患者的无复发生存期，中位无复发生存期达到42个月，而未接受米托坦治疗的患者仅为10个月。FIRM-ACT临床研究也进一步证实了米托坦在晚期肾上腺皮质癌一线治疗中的重要地位，米托坦联合EDP化疗组的肿瘤应答率和中位无复发生存期均优于单独化疗组。
缩小肿瘤体积
米托坦能够缩小肿瘤体积，从而减轻患者的症状，如疼痛、呼吸困难等。这种缩小肿瘤的效果不仅改善了患者的生活质量，还为后续治疗提供了更好的条件。
控制疾病进展
米托坦还可以控制疾病的进展，防止肿瘤进一步扩散到其他部位。这对于晚期肾上腺皮质癌患者来说尤为重要，因为一旦肿瘤扩散，治疗难度将大大增加。
缓解症状
米托坦能够缓解患者的多种症状，如疼痛、疲劳和食欲减退等。这些症状的缓解不仅提高了患者的生活质量，还增强了他们对抗疾病的信心。
米托坦的联合治疗方案
米托坦最常与化疗药物联合使用，特别是对于复发或晚期肾上腺皮质癌，推荐将依托泊苷-多柔比星-顺铂治疗联合米托坦（EDP-M）作为一线治疗的首选。在二线治疗中，吉西他滨加卡培他滨或链脲霉素可能是继续米托坦治疗的可能选择。对于肿瘤负荷低或表现不佳的患者，米托坦可以作为单药治疗开始使用。
注意事项
尽管米托坦在治疗晚期肾上腺皮质癌方面展现出了显著的有效性，但并非对所有患者都有效。部分患者可能对药物不敏感，或者在长期使用过程中出现耐药性。此外，米托坦也有一些副作用，如骨髓抑制、胃肠道反应、肝损害以及神经肌肉毒性等。因此，在使用米托坦时，需要密切监测患者的身体状况，及时调整用药剂量，以减少副作用的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦(MITOTANE)中文说明书详细介绍
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