血小板减少症作为一种常见的血液系统疾病,严重影响着患者的日常生活质量和生命安全。成人免疫性血小板减少症(ITP)尤为严重,其发病机制复杂,传统治疗方法如激素治疗和脾切除等效果有限且副作用较大。苏可欣/阿伐曲泊帕(DOPTELET)在治疗血小板减少症方面展现出了显著的疗效,引起了医学界的广泛关注。
苏可欣/阿伐曲泊帕简介
苏可欣/阿伐曲泊帕(DOPTELET)的通用名称为马来酸阿伐曲泊帕,商品名为苏可欣或Doptelet,英文名称为Avatrombopag Maleate Tablets。该药物主要通过模拟人体内自然产生的血小板生成素(TPO)的作用,与血小板生成素受体(TPO-R)结合,激活并刺激信号传导,模拟血小板生成素的生物学效应。这一过程导致骨髓内干细胞转化为血小板细胞的数量增加,从而增加血液中血小板的数量。
临床研究数据
成人免疫性血小板减少症(ITP)
在成人免疫性血小板减少症(ITP)的治疗中,苏可欣/阿伐曲泊帕展现出了显著的疗效。一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验显示,与安慰剂组相比,接受苏可欣治疗的患者血小板计数显著提高,且出血事件的发生率明显降低。这一结果表明,苏可欣在治疗ITP方面具有显著的临床效果,能够显著改善患者的血小板计数和出血症状。
造血干细胞移植后血小板减少
在造血干细胞移植后的血小板减少症治疗中,苏可欣/阿伐曲泊帕同样表现出色。研究报道显示,对于移植后血小板重建不良或继发性血小板减少症患者,苏可欣的起始剂量以20mg/d为主,最高剂量多为40mg/d,个别患者给药剂量达60mg/d。总体应答率(ORR)在68.9%~100%,完全应答率(CRR)在39.3%~92.9%。这些数据表明,苏可欣在促进血小板恢复方面具有良好的疗效,能够显著改善患者的血小板计数。
药理作用与机制
苏可欣/阿伐曲泊帕的主要作用机制是通过与血小板生成素受体(TPO-R)结合,激活并刺激信号传导,模拟血小板生成素的生物学效应。这一过程促进了骨髓中巨核细胞的增殖和分化,从而增加了血小板的生成和释放。此外,苏可欣还作用于巨核细胞和LuciAvat蛋白等靶点,进一步促进了血小板的生成和释放。
疗效与安全性
在临床应用中,苏可欣/阿伐曲泊帕展现出了出色的疗效和耐受性。多数患者在接受治疗期间未出现明显的药物不良反应。即便少数患者出现轻微不适,如恶心、发热、腹痛或外周性水肿等,这些不良反应通常能够通过调整药物剂量或给予适当的对症治疗而得到缓解。然而,值得注意的是,药物过量服用时可能会由于过度增加的血小板而形成血栓,以及与血栓相关的并发症等严重不良反应。因此,在使用苏可欣时,需要密切监测患者的临床症状和血小板计数,以确保药物的有效性和安全性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!