急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia,AML）是一种高度异质性的克隆性疾患，其发病率在急性白血病中占据半壁江山，尤其多见于40岁以上的成年人，且随年龄增长而上升。AML患者的临床症状包括贫血、出血和发热等，严重威胁患者的生命健康。针对特定基因突变的靶向治疗药物逐渐进入临床，为患者带来了新的治疗希望。其中，吉列替尼/适加坦（XOSPATA）作为一种新型的FLT3抑制剂，在治疗FLT3突变阳性AML患者中展现出了显著的疗效。

　　吉列替尼/适加坦（XOSPATA）简介

　　吉列替尼/适加坦（XOSPATA，化学名为富马酸吉列替尼，英文名Gilteritinib）是由安斯泰来制药公司研发的一种口服、高度特异性的二代I型FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂。该药物于2018年11月28日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，用于治疗经FDA批准的测试检测到的具有FLT3突变的复发或难治性AML成人患者。随后，2021年2月4日，中国国家药品监督管理局（NMPA）也附条件批准了该药物的上市。

　　治疗机制

　　吉列替尼/适加坦主要通过特异性地抑制FLT3-ITD（受体近膜域的内部串联重复）及FLT3-TKD（酪氨酸激酶域的点突变）两种突变，阻断白血病细胞内的信号传导路径，从而抑制肿瘤细胞的生长和繁殖，并诱导其凋亡。这种双重抑制作用使得吉列替尼在治疗FLT3突变阳性AML患者时表现出更高的疗效。

　　临床试验结果

　　在多项临床试验中，吉列替尼/适加坦展现了其卓越的疗效。其中，最具代表性的是3期开放标签、多中心、随机的ADMIRAL试验。该试验入组了138名具有FLT3 ITD、D835或I836突变的复发或难治性AML患者。结果显示，在接受吉列替尼/适加坦治疗的患者中，有21%的患者在中位随访120.4个月后达到了完全缓解（CR）或CR并伴部分血液学恢复（CRh）。此外，在基线时依赖红细胞和/或血小板输注的33名患者中，有106名在基线后的任何56天内都变得不依赖输血，显示出显著的疗效。

　　安全性与耐受性

　　吉列替尼/适加坦在临床应用中展现出了相对较好的安全性和耐受性。尽管该药物会引起一些不良反应，如丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、天冬氨酸氨基转氨酶（AST）升高、贫血、血小板减少症、中性粒细胞减少性发热、腹泻、恶心等，但这些不良反应大多为轻至中度，且通过适当的剂量调整和管理，多数患者能够耐受并继续治疗。值得注意的是，极少数患者会出现严重的不良反应，如分化综合征和可逆性后部脑病综合征（PRES），但及时给予相应的治疗，如皮质类固醇治疗、心电图监测等，并根据病情调整药物剂量或停药，可以有效控制这些不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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