恩西地平（Idhifa/Enasidenib），一款由美国Celgene公司研发的异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂，为携带IDH2基因突变的难治性急性髓性白血病（AML）患者带来了新的治疗希望。本文将详细探讨恩西地平在治疗难治性AML患者中的疗效及其相关机制。

　　恩西地平的作用机制

　　恩西地平作为IDH2抑制剂，通过抑制IDH2酶的活性，降低了因IDH2突变而产生的特异性代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的水平。这一机制恢复了白血病细胞正常的代谢途径，从而阻断了由IDH2突变引起的细胞增殖和分化障碍。具体来说，恩西地平能够诱导白血病细胞分化，抑制其增殖，进而减少白血病细胞的数量，恢复骨髓的正常功能。

　　恩西地平在难治性AML中的疗效

　　多项临床研究表明，恩西地平在治疗携带IDH2基因突变的难治性AML患者中表现出显著的治疗效果。在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。研究结果显示，恩西地平为这类患者群体带来了23%的完全缓解（CR）率和部分血液学改善的完全缓解率（CRh），中位数的缓解持续时间为8.2个月。

　　此外，当恩西地平与维奈克拉（Venclexta）联合使用时，针对复发/难治性AML中IDH2突变患者的疗效更为显著。ENAVEN-AML研究（第1b/2期，NCT04092179）发现，接受恩西地平和维奈克拉治疗的IDH2突变AML患者的总反应率（ORR）高达70%，其中包括57%的完全缓解（CR）率。这一组合不仅疗效鼓舞人心，安全性也得到了良好的容忍，为患者提供了一个潜在的治疗选择。

　　恩西地平的副作用与安全性

　　尽管恩西地平在治疗难治性AML方面表现出良好的效果，但它也存在一些副作用。常见的副作用包括恶心、腹泻、呕吐、胆红素水平升高和食欲降低等。此外，使用恩西地平时还需注意分化综合征的风险，如发热、呼吸困难和多个器官功能障碍等，这些可能是致命的不良反应。因此，患者在使用恩西地平期间需严格按照医生指示用药，并在治疗期间密切监测血细胞计数和血液化学指标。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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