达普司他,又名Daprodustat,是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)。该药物由葛兰素史克公司研发,并于2023年在美国获得FDA批准,成为首个用于每日一次治疗接受透析至少四个月的成人CKD贫血的口服药物。此前,该药物已在日本获得批准,名为Duvroq。这一药物的批准,标志着透析患者贫血治疗进入了一个全新的时代。
作用机制
达普司他通过抑制低氧诱导因子丙磷酸酶(HIF-PH),进而抑制HIF蛋白羟化酶(PHD1~PHD3),从而稳定转录因子HIFα。HIFα的稳定促进了红细胞生成素(EPO)基因的转录,进而增加红细胞的生成。这一机制不仅提高了体内铁的利用效率,还确保了红细胞的有效生成,从而有效缓解贫血症状。
治疗效果
临床数据显示,达普司他在治疗透析患者贫血方面表现出了显著的疗效。在一项包含2964名正在接受透析的CKD贫血患者的3期ASCEND-D试验中,达普司他组从基线检查到第28-52周的血红蛋白水平平均变化为0.28 g/dL,与注射红细胞生成刺激剂(ESA)组相比,两者差异在预先规定的非劣效性范围内。此外,在2.5年的中位随访期间,达普司他组在心血管不良事件的风险上也不高于ESA组,显示出良好的安全性和耐受性。
患者在接受达普司他治疗后普遍反映疲劳感减轻,生活质量得到显著提升,能够更好地进行日常活动。这一疗效不仅改善了患者的生理状况,还极大地提高了他们的心理和生活质量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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