莫洛替尼（Momelotinib），商品名为Ojjaara，是一种由英国葛兰素史克（GSK）研发的新型口服ATP竞争性JAK1/JAK2抑制剂，于2023年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。这款药物专为中高危骨髓纤维化（MF）患者设计，特别是那些伴有贫血症状的成人患者，是目前唯一专门针对骨髓纤维化合并贫血的治疗方案。

　　骨髓纤维化的挑战

　　骨髓纤维化是一种罕见的骨髓疾病，其特点在于骨髓内纤维化和增生，导致造血功能障碍。这种疾病的病因常不明确，但过多的纤维组织增生会抑制正常造血细胞的生成，进而引发血小板减少、红细胞减少及贫血等症状。患者还可能出现肝、脾肿大，并影响其他器官功能。传统的治疗方法包括血小板输注、骨髓移植等，但效果有限且存在诸多风险。

　　莫洛替尼的独特机制

　　莫洛替尼通过抑制JAK1/JAK2激酶的活性，阻断JAK-STAT信号通路的异常激活，从而有效治疗原发性骨髓纤维化。此外，它还能抑制激活素a受体1型（ACVR1）的活性，进一步遏制骨髓纤维化的进展。这一双重抑制机制使得莫洛替尼在治疗骨髓纤维化方面表现出独特的优势。

　　显著的临床疗效

　　在多项关键的临床试验中，如MOMENTUM研究和SIMPLIFY-1研究，莫洛替尼均展现出了良好的治疗效果。MOMENTUM研究结果显示，接受莫洛替尼治疗的患者中，有25%的患者总症状评分降低50%或以上，显著高于对照组。SIMPLIFY-1研究则表明，尽管在症状改善的关键次要终点上未达到预期，但莫洛替尼在输血独立性和贫血的客观实验室测量方面表现出更有利的结果。

　　莫洛替尼不仅能够有效缓解骨髓纤维化患者的贫血、体力疲劳和脾脏肿大等症状，还能显著改善患者的血液指标，如红细胞和血小板的数量和功能。这些积极的改善效果极大地提高了患者的生活质量，使他们能够更好地应对疾病的挑战。

　　安全性与耐受性

　　在临床应用中，莫洛替尼表现出良好的安全性和耐受性。尽管存在一些不良反应，如贫血、血小板减少、疲劳和恶心等，但大多数症状被认为是可管理的。医生会根据患者的具体情况进行个体化的安全性评估，并调整药物剂量或使用其他药物来缓解不良反应。

　　用药指导

　　莫洛替尼的推荐剂量为每日口服一次，每次200mg，随餐或空腹均可。对于严重肝损伤的患者，建议将起始剂量降至150mg。患者在使用莫洛替尼时应严格遵循医生或药师的指导，避免自行用药，以确保用药安全和治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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