急性髓性白血病（Acute Myeloid Leukemia,AML）是一种罕见但侵袭性极高的血液与骨髓癌症，其发病机制复杂，治疗难度大。米哚妥林（商品名：Rydapt，通用名：Midostaurin），作为一款针对FLT3基因突变的靶向药物，在AML的治疗中展现了显著的功效。

　　米哚妥林的作用机制

　　米哚妥林是一种多靶蛋白激酶抑制剂，能够抑制多种受体酪氨酸激酶的活性，包括FLT3。FLT3基因突变是AML中常见的突变类型之一，约30%的AML患者携带FLT3基因突变，这与AML的发生、发展及不良预后密切相关。米哚妥林通过抑制FLT3基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶的活性，诱导细胞周期阻滞，进而促进AML细胞的凋亡。此外，米哚妥林还能抑制其他多种激酶，如KIT、PDGFRα/β、VEGFR-2等，从而多方面阻断癌细胞的生长和增殖。

　　米哚妥林在AML治疗中的临床试验

　　米哚妥林在AML治疗中的疗效得到了多项临床试验的验证。2017年4月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了米哚妥林，用于治疗新诊断的FLT3突变阳性（FLT3+）急性髓细胞白血病（AML）成年患者。在FDA批准的临床试验中，米哚妥林与标准的阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗以及阿糖胞苷巩固化疗联合使用，结果显示，与安慰剂组相比，接受米哚妥林治疗的患者总生存期（OS）有显著提高。具体而言，米哚妥林治疗组的风险比（HR）为0.77，且统计学上具有显著性（p=0.016），表明米哚妥林能显著延长患者的生存期。

　　米哚妥林在AML治疗中的适应症和用法

　　米哚妥林主要用于治疗FLT3突变阳性的AML患者，通常需要与阿糖胞苷和柔红霉素等化疗药物联合使用。在临床试验中，米哚妥林的推荐剂量为每次50mg（2粒胶囊），每日2次，口服，与食物同服。在每个化疗周期的第8至21天，患者需每天两次口服米哚妥林，随后在化疗周期结束后继续服用，直至完成12个周期的治疗。

　　米哚妥林的不良反应及处理

　　尽管米哚妥林在AML治疗中展现了显著的功效，但其使用过程中也会产生不同程度的不良反应。常见的不良反应包括恶心、呕吐、口腔黏膜炎、便秘、腹痛、发热性中性粒细胞降低、瘀斑、头痛、骨骼肌痛、关节痛、鼻衄、上呼吸道感染等。其中，发热性中性粒细胞减少症是较为严重的不良反应之一。为了减少不良反应的发生，患者可以在治疗前给予预防性止吐药，并在用药期间保持良好的作息习惯和饮食习惯，增加身体的抵抗力。当出现严重不良反应时，患者应立即停药并就医。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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