拓舒沃/艾伏尼布（Ivosidenib），商品名为Tibsovo，是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂。这款药物自其问世以来，在治疗难治性骨髓增生异常综合征（MDS）方面展现出了显著的疗效，为医学界带来了新的治疗选择和希望。

　　MDS是一种起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，其特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性髓系白血病（AML）转化。当MDS患者携带IDH1突变时，细胞代谢会发生异常，进而促进白血病细胞的生长和扩散。拓舒沃/艾伏尼布通过抑制IDH1突变酶的活性，纠正细胞代谢异常，诱导白血病细胞分化或凋亡，从而达到治疗目的。

　　在多项临床试验中，拓舒沃/艾伏尼布在治疗IDH1突变的难治性MDS患者中取得了令人瞩目的成果。其中，一项开放标签、剂量递增、剂量扩展的I期研究（AG120-C-001）显示，该药物在18例携带IDH1突变的R/R MDS患者中的疗效显著。患者的完全缓解率（CR）达到了38.9%，客观缓解率（ORR）更是高达83.3%。此外，中位总生存期（OS）达到了35.7个月，这一数据在MDS的治疗中极为罕见，充分证明了拓舒沃/艾伏尼布在延长患者生存期方面的潜力。

　　尤为值得一提的是，在9例依赖输血的患者中，有6例在接受拓舒沃/艾伏尼布治疗后至少56天内不需要输血，这极大地改善了患者的生活质量，减轻了其经济和心理负担。这一数据不仅体现了药物在治疗上的直接效果，也反映了其对患者整体生活质量的积极影响。

　　除了显著的疗效外，拓舒沃/艾伏尼布在治疗过程中的安全性和耐受性也表现良好。根据研究数据，该药物的最常见不良反应包括乏力、关节痛、中性粒细胞增多、腹泻、水肿等，但大多数患者能够耐受这些不良反应，且未出现严重不良事件。当然，对于部分患者而言，仍需密切监测可能出现的不良反应，如分化综合征、白细胞增多症和心电图QT间期延长等，以确保治疗的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？

　　更多药品详情请访问 艾伏尼布 https://www.kangbixing.com/drug/yiweitini/