依库珠单抗是全球首个且目前唯一获批用于治疗全身型重症肌无力的补体抑制剂。2023年6月，中国国家药品监督管理局正式批准依库珠单抗注射液（商品名：舒立瑞，Soliris）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力成人患者。这一批准基于一项关键III期临床试验（REGAIN研究）的有效性和安全性结果。

　　临床试验结果

　　REGAIN研究结果显示，依库珠单抗对先前免疫抑制治疗失败，并因严重的未解决症状所困扰的抗AChR抗体阳性的gMG患者具有显著的临床获益。这些患者发生肌无力危象等病情恶化、需要住院治疗和重症监护的风险较高。与安慰剂组相比，接受依库珠单抗治疗的患者在肌肉力量以及生活质量方面的MG-ADL评分获得快速且持续的改善。这一改善在为期六个月的REGAIN研究期间显著，并在超过130周的开放标签扩展期研究中得到了持续。

　　依库珠单抗的作用机制

　　依库珠单抗通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用，从而减少炎症反应和损伤。在gMG患者中，AChR抗体与神经肌肉接头（NMJ）信号受体结合，激活补体系统，导致机体攻击自身健康细胞。依库珠单抗的引入，有效阻断了这一病理过程，从而显著改善患者的症状和生活质量。

　　儿科患者的应用

　　除了成人患者，依库珠单抗在儿科患者中的应用也取得了重要进展。2023年7月，依库珠单抗在欧盟（EU）获得批准扩大应用范围，可用于治疗抗AChR抗体阳性的6至17岁儿童和青少年的难治性全身性重症肌无力。这是欧盟首个批准用于治疗该疾病的儿科患者的靶向疗法，标志着治疗难治性gMG儿科患者取得了重大进展。

　　安全性与不良反应

　　依库珠单抗在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。在成人和儿童患者中，常见的不良反应包括头痛和鼻咽炎，但并未出现严重的不良反应。这些结果进一步验证了依库珠单抗在治疗难治性gMG中的有效性和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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