A型血友病是一种由凝血因子VIII（FVIII）基因缺陷引起的X连锁隐性遗传病，患者常面临自发性和创伤性出血的风险，最常见的是关节、肌肉和软组织出血，颅内出血则可能危及生命安全。作为一种罕见而复杂的遗传性出血性疾病，A型血友病的治疗一直是医学界关注的重点。艾米珠单抗（HEMLIBRA，又称Emicizumab）的出现为A型血友病患者带来了新的治疗选择。

　　艾米珠单抗是一种重组人源化双特异性单克隆抗体，通过桥接FIXa和FX来恢复缺失的活化FVIII的功能，从而促进A型血友病患者的有效止血。这种药物最初于2017年通过美国FDA批准上市，用于治疗存在FVIII抑制物的A型血友病成人和儿童患者的常规预防性治疗。2018年，中国国家药品监督管理局（NMPA）也批准了艾米珠单抗的进口注册申请，使其成为国内批准的首个双特异性抗体。

　　在多项临床研究中，艾米珠单抗展现出了显著的疗效。例如，在HAVEN 1研究中，有FVIII抑制物的A型血友病患者接受每周一次的艾米珠单抗预防性治疗后，与未接受预防性治疗的患者相比，出血风险降低了87%，零治疗出血率达62.9%。在HAVEN 3研究中，没有FVIII抑制物的成人和年轻成年人接受艾米珠单抗治疗后，每周一次剂量组有56%的参与者出现零出血，每两周一次剂量组则有60%的参与者出现零出血。这些数据表明，艾米珠单抗在预防和降低A型血友病患者出血频率方面具有显著效果。

　　除了显著的疗效外，艾米珠单抗还具有较好的安全性。与传统的FVIII替代疗法相比，艾米珠单抗不会产生抗FVIII抗体，从而减少了副作用的发生。然而，患者在使用艾米珠单抗时仍需注意一些潜在的副作用，如荨麻疹、呼吸困难、面部肿胀等过敏反应，以及可能增加的血液凝结风险。因此，在使用艾米珠单抗期间，患者需要严格遵循医生的指示，并定期进行监测和评估。

　　此外，艾米珠单抗的注射方式也为患者提供了便利。它采用皮下注射方式，类似于糖尿病患者注射胰岛素的方式，无需寻找静脉，使得整个过程更加轻松和迅速。这种注射方式不仅简化了治疗过程，还提高了患者的用药依从性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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