转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种罕见的遗传性、进行性加重、致死性疾病，主要包括转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）和转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）。该疾病30-40岁多发，不可逆，严重危害患者生存。氯苯唑酸葡胺（TAFAMIDIS/VYNMAC）作为一种转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，在治疗ATTR方面显示出了显著的效果。

　　氯苯唑酸葡胺通过选择性地与TTR结合，稳定TTR并减缓其解离成单体的速度，从而延缓ATTR淀粉样变性的产生和沉积。这一机制使得氯苯唑酸葡胺成为治疗ATTR的关键药物。多项临床研究表明，氯苯唑酸葡胺不仅具有良好的疗效，还具备较高的安全性。

　　对于ATTR-PN患者，氯苯唑酸葡胺能有效延缓周围神经功能损害。转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病是一种严重的神经系统疾病，临床主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍，累及运动、感觉及自主神经，可能伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。氯苯唑酸葡胺通过稳定TTR，减缓疾病的进展，从而改善患者的生活质量。

　　在ATTR-CM方面，氯苯唑酸葡胺同样表现出色。ATTR-CM是一种累及心脏的疾病，其发病机制在于不稳定TTR的异常解离后的错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质，导致心肌长期僵硬，最终导致心力衰竭。氯苯唑酸葡胺通过稳定TTR，阻止淀粉样物质的沉积，从而改善心肌功能，降低心血管死亡和心血管相关住院的风险。

　　一项针对ATTR-CM患者的真实世界生存分析报告显示，接受氯苯唑酸治疗的患者生存率显著高于未接受治疗的患者。在接受氯苯唑酸治疗的患者中，30个月时的生存率为83.1%，42个月时的生存率为81.1%，而未接受治疗的患者生存率分别为70%和59.3%。这一结果进一步证实了氯苯唑酸在治疗ATTR-CM方面的疗效和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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