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贝组替凡(BELZUTIFAN/WELIREG)成为VHL综合征相关肿瘤治疗的一个重要里程碑

时间:2024-12-08 09:31 来源:医药数据 作者:康必行-小卉

  11月21日,中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准了默沙东(MSD)公司申报的5.1类新药贝组替凡片(通用名暂译,英文原名为belzutifan)的上市申请。这款药物在治疗VHL(Von Hippel-Lindau)疾病相关的肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤以及胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)方面展现出了显著的疗效,为患者提供了新的治疗选择。

  VHL病是一种罕见的遗传性肿瘤综合征,由VHL基因的突变引起。该基因负责编码一种能够降解缺氧诱导因子(HIF)的蛋白质。HIF在缺氧条件下会稳定并激活一系列基因,促进血管生成和细胞增殖,从而在机体内形成肿瘤。VHL基因突变导致HIF无法被有效降解,进而引发多种肿瘤的发生,其中最常见的是RCC、CNS血管母细胞瘤和pNET。

贝组替凡.jpg

  VHL病患者的肿瘤通常具有多发性,且可能累及多个器官。肾细胞癌是VHL病最常见的并发症之一,约占VHL相关肿瘤的60%至70%。中枢神经系统血管母细胞瘤则占VHL相关肿瘤的20%左右,而胰腺神经内分泌肿瘤相对较少见。由于VHL病是遗传性疾病,患者往往需要在整个生命周期中接受多次手术和药物治疗,以控制肿瘤的生长和扩散。因此,寻找有效的治疗方法对于提高VHL病患者的生存率和生活质量具有重要意义。

  贝组替凡的主要实验研究

  贝组替凡的临床开发主要通过几项关键的临床试验进行,尤其是研究其在Von Hippel-Lindau(VHL)综合征相关癌症治疗中的效果。以下是该药物的主要实验研究,包括实验设计、实验目的、试验人数和实验结果。

  1.关键临床试验(NCT03401788)

  实验设计:这是一项开放标签、单臂、多中心的2期临床试验,旨在评估贝组替凡(Belzutifan,Welireg)对VHL综合征相关肾细胞癌、血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤的疗效和安全性。所有参与者接受相同的治疗,无对照组。

  实验目的:评估贝组替凡在VHL综合征相关癌症中的疗效,特别是对肾细胞癌的客观缓解率(ORR),以及其在其他部位肿瘤中的表现。同时,还评估该药物的安全性和耐受性。

  试验人数:该研究招募了61名确诊为VHL综合征且不适合手术治疗的患者,这些患者均至少患有一个可测量的肾细胞癌(RCC)。

  实验结果:

  肾细胞癌疗效:在61名患者中,贝组替凡的客观缓解率(ORR)为49%。其中,30%的患者表现出部分缓解,19%的患者表现出完全缓解。此外,大多数患者的疾病得到了控制,临床获益率较高。

  其他部位肿瘤疗效:在患有VHL相关胰腺神经内分泌肿瘤的患者中,贝组替凡显示出较高的抗肿瘤活性,部分患者实现了完全缓解。在血管母细胞瘤患者中,肿瘤缩小和症状缓解也很显著。

  安全性:最常见的不良反应包括贫血、疲劳、头痛和恶心。严重不良反应较少,药物总体耐受性较好。

  2.实验目的

  该临床试验的主要目的是确定贝组替凡在VHL综合征相关肾细胞癌及其他相关肿瘤中的抗肿瘤活性,并评估其安全性。此外,研究人员还希望通过该试验为VHL综合征相关肿瘤患者提供新的治疗选择,尤其是对那些无法通过手术治疗的患者。

  3.实验设计意义

  由于Von Hippel-Lindau综合征是一种遗传性疾病,且与多种恶性肿瘤相关,现有治疗选择有限。因此,该试验设计为单臂研究,允许每位参与者接受相同剂量的贝组替凡治疗,从而集中评估其疗效。这种设计可以为未来潜在的随机对照试验(RCT)提供数据支持,同时也为VHL综合征患者提供了一个新的非侵入性治疗选择。

  4.实验影响

  根据这些结果,贝组替凡在2021年获得了美国FDA的批准,用于治疗与VHL综合征相关且不适合手术的肾细胞癌、血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤。这项试验证明了贝组替凡在靶向HIF-2α通路方面的有效性,成为VHL综合征相关肿瘤治疗的一个重要里程碑。

  贝组替凡的上市是VHL病相关癌症治疗领域的一大突破。这款新药以其显著的疗效和良好的安全性,为患者带来了新的希望和选择。随着对该药物研究的深入和临床应用的推广,我们可以期待它在未来发挥更大的作用,为更多患者带来福音。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问 贝组替凡 https://www.kangbixing.com/drug/belzutifan/


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(责任编辑:康必行-小卉)
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