厄达替尼（Erdafitinib，商品名Balversa）是一种口服激酶抑制剂，它通过抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1至4的酶活性，展现出对多种实体瘤的显著疗效。作为“不限癌种”疗法的热门靶点之一，FGFR覆盖了超过16大癌种，包括胆管癌、尿路上皮癌、肺鳞癌、肝癌、胃癌和乳腺癌等。

　　临床试验与疗效数据

　　厄达替尼的临床试验数据支持其在多种癌症中的有效性。一项II期临床试验（BLC2001）中，87例晚期FGFR基因突变的膀胱癌患者接受厄达替尼治疗后，客观缓解率为32.2%，其中完全缓解率为2.3%，部分缓解率为29.9%。随着试验数据的更新，99例患者中客观缓解率提升至40%，完全缓解率3%，部分缓解率37%。在既往接受过免疫治疗的22例患者中，客观缓解率高达59%。中位无进展生存期为5.5个月，中位总生存期为13.8个月。

　　另一项纳入187例晚期实体瘤患者的一期临床试验显示，26例膀胱癌患者接受厄达替尼治疗后的有效率为46.2%，疗效维持的中位时间为5.6个月；11例胆管癌患者的有效率为27.3%，疗效维持的中位时间为11.4个月。这些数据表明，厄达替尼在治疗特定FGFR突变的癌症中具有显著疗效。

　　广泛的临床适应症

　　除了已获批的临床适应症，厄达替尼还在研究其他多种临床适应症，包括非小细胞肺癌、胃癌、食管癌、胆管癌和多发性骨髓瘤等。在RAGNAR 2期关键研究中，纳入178名具有预先指定的FGFR改变的晚期实体瘤患者，涵盖了32种不同实体瘤组织学。研究结果显示，整体客观缓解率为29.2%，疾病控制率为72.5%。其中，唾液腺癌患者的客观缓解率高达100%，胰腺癌为31%，胶质母细胞瘤为21%。中位缓解持续时间为7.1个月，这些数据进一步证实了厄达替尼在多种实体瘤中的疗效。

　　与化疗的比较研究

　　厄达替尼与化疗的比较研究也显示出其优势。在THOR研究中，比较了厄达替尼与标准化疗（多西他赛或长春氟宁）或帕博利珠单抗（一种免疫检查点抑制剂）在治疗FGFR突变尿路上皮癌患者中的疗效和安全性。结果显示，接受厄达替尼治疗的患者中位总生存期（OS）为12.1个月，而接受化疗的患者中位OS为7.8个月。厄达替尼将死亡风险降低了36%。此外，厄达替尼组的中位无进展生存期（PFS）为5.6个月，而化疗组为2.7个月，厄达替尼将病情进展或死亡风险降低了42%。厄达替尼组的客观缓解率（ORR）为45.6%，显著高于化疗组的11.5%。

　　安全性与副作用

　　尽管厄达替尼显示出显著的疗效，但其副作用也不容忽视。常见的副作用包括口腔炎、手足综合征、高磷血症等，部分患者可能出现3级或以上的治疗相关不良事件。在临床试验中，有患者因不良反应而停止治疗。此外，厄达替尼还可能导致中枢性浆液性视网膜病变等眼部疾病，但大多数病例较为轻微。在安全性评估中，厄达替尼组的中位暴露持续时间为4.8个月，14.1%的患者因任何原因的副作用导致停止治疗。

　　厄达替尼作为一种FGFR靶向抗癌药物，为多种癌症的治疗提供了新的策略和希望。其革命性的癌症治疗理念——精准医学，不再单纯依据癌症类型选择治疗方案，而是依据患者肿瘤细胞中的特定基因突变定制个性化治疗方案。随着临床研究的深入，FGFR基因扩增程度越高的患者对FGFR抑制剂的反应越好，这表明FGFR不仅是一个靶点，还有望成为疗效预测指标。未来，厄达替尼有望在更多癌症类型中展现出其潜力，并为患者带来更好的治疗效果和生活质量。

　　厄达替尼的成功上市和应用，标志着癌症治疗领域的一个重要突破，也为未来的精准医疗提供了新的方向。随着科学研究的不断进步，相信会有更多像厄达替尼这样的靶向抗癌药物问世，为癌症患者带来更多的希望和治愈的可能性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)通过阻断FGFR信号通路来抑制尿路上皮癌肿瘤细胞的生长增殖

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