福他替尼(Fostamatinib),也被称为R788,是一种激酶抑制剂,主要用于治疗对既往治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症(ITP)成年患者。ITP是一种由血液中缺乏血小板引起的出血病症,而福他替尼则通过其独特的药理作用机制,为患者提供了新的治疗选择。
福他替尼通过其主要代谢产物R406发挥作用,R406是脾脏酪氨酸激酶(SYK)抑制剂。SYK是一种信号传导调节因子,在巨噬细胞、中性粒细胞以及肥大细胞和B细胞的免疫系统激活中起重要作用。R406通过抑制B细胞受体和Fc活化受体的信号传导,减少抗体介导的血小板破坏。
继Tavlesse在1月份获得欧盟委员会批准,用于治疗对其他治疗方式耐药的成人慢性免疫性血小板减少症患者后,Rigel Pharmaceuticals的这一药物于7月1日进入德国市场。西班牙制药公司Grifols拥有Tavlesse的独家销售权。该药物还在研究中,用于治疗类风湿性关节炎、自身免疫性溶血性贫血和IgA肾病。
福他替尼的疗效和安全性在两项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究(NCT02077192和NCT020771928)中得以验证,研究对象为此前接受过治疗的持续性(确诊后3至12个月)或慢性(确诊超过12个月)ITP成人患者。
研究结果:多数应答者(17位应答者中的11位)在6周内观察到初始治疗反应(血小板计数≥50000/μl),并在12周内达到稳定反应。在稳定应答的患者中,中位血小板计数升至95000/μl,最高达到150000/μl。救援治疗在Fostamatinib组的30%患者中以及安慰剂组的45%患者中需要使用。
福他替尼作为一种新型的激酶抑制剂,在治疗慢性免疫性血小板减少症方面展现出了显著的效果。通过其独特的药理作用机制,福他替尼能够有效提升患者的血小板计数,缓解ITP症状,减少对其他治疗的依赖。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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