艾伏尼布（Ivosidenib），是一款针对IDH1突变的大招，目前在胶质瘤治疗方面备受瞩目。这款药物的主要目标是突变型IDH1酶，通过抑制这种酶，降低致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的产量。

　　IDH1突变在约70-80%的低级别胶质瘤和继发性胶质母细胞瘤中存在。这种突变会导致2-HG堆积，影响细胞分化和表观遗传调控。艾伏尼布通过抑制突变的IDH1酶，降低2-HG水平，有望逆转这些影响。

　　体外研究显示，艾伏尼布能有效降低IDH1突变胶质瘤细胞中的2-HG水平。动物模型研究则表明，药物能穿过血脑屏障，在脑组织中达到有效浓度。

　　I期试验（NCT02073994）主要评估了艾伏尼布在实体肿瘤和胶质瘤患者中的安全性和初步疗效。结果显示，药物耐受性不错，部分IDH1突变胶质瘤患者病情稳定或部分缓解，肿瘤体积出现了缩小，2-HG水平也大幅降低，证实了药物的作用机制是有效的。

　　艾伏尼布是首个获指南推荐应用于胶质瘤的IDH1抑制剂。该推荐基于以下研究结果：

　　在66例晚期胶质瘤患者中，艾伏尼布耐受性良好，无剂量限制性毒性报道。未达到最大耐受剂量；扩大队列选择500毫克，每天一次。≥3级不良事件发生率为19.7%；3%（n=2）被认为与治疗有关。非增强型胶质瘤患者（n=35），客观缓解率为2.9%，部分缓解1例。35例非增强型胶质瘤患者中有30例（85.7%）病情稳定，而31例增强型胶质瘤患者中有14例（45.2%）病情稳定。非增强型和增强型胶质瘤组的中位无进展生存期分别为13.6个月（95%Cl：9.2-33.2个月）和1.4个月（95%Cl：1.0-1.9个月）。在探索性分析中，艾伏尼布降低了非增强性肿瘤的体积和生长速度。

　　结论：在mIDH1晚期胶质瘤患者中，艾伏尼布500 mg/天1次具有良好的安全性、延长疾病控制时间和减少非增强性肿瘤的生长。

　　总之，艾伏尼布在IDH1突变胶质瘤治疗方面具有巨大的潜力。它代表了迈向更精准、个体化胶质瘤治疗的重要一步。虽然在应用过程中还面临一些挑战，但随着研究的不断深入和技术的不断进步，相信这些问题会逐步得到解决。对于IDH1突变胶质瘤患者来说，艾伏尼布的研究成果为他们带来了新的希望，让他们在与病魔抗争的道路上有了更多的选择和信心。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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