瑞司美替罗（Resmetirom）是一种口服选择性甲状腺激素受体（THR）β激动剂，具有独特的肝靶向性。它通过激活肝脏中的THR-β受体，调节多种代谢途径，从而改善NASH患者的肝功能，减少肝脏脂肪变性、炎症和纤维化。

　　THR-β受体在肝脏中高度表达，参与调节胆固醇代谢、脂肪酸氧化和胆汁酸合成等关键过程。瑞司美替罗通过与THR-β受体结合，能够增加肝脏对脂肪的代谢能力，减少肝脏脂肪堆积，从而改善NASH患者的肝功能。此外，瑞司美替罗还能抑制肝脏炎症反应，减少肝细胞损伤和死亡，进而减缓肝纤维化的进展。

　　NASH是一种晚期形式的非酒精性脂肪性肝病（NAFLD），可发展为肝硬化和肝细胞癌。大多数患者初期症状不明显，常通过体检偶然发现，少数患者可能出现右上腹不适、乏力、食欲不振等非特异性症状。若未经治疗，病情进一步发展可能出现肝掌、蜘蛛痣、黄疸等严重临床表现。早期诊断和个体化综合治疗至关重要。

　　NASH如果不及时治疗，会逐渐进展为肝硬化和肝细胞癌，导致肝功能衰竭甚至死亡。此外，NASH还会增加心血管疾病、2型糖尿病等并发症的发生风险，给患者和社会带来沉重的负担。

　　MAESTRO-NASH试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估瑞司美替罗在治疗NASH纤维化患者中的疗效和安全性。该试验共纳入了约2000名F2至F3期NASH纤维化患者，随机分为瑞司美替罗组和安慰剂组，分别接受为期52周的治疗。

　　经过一年的治疗，瑞司美替罗组在多个关键指标上均显示出显著优于安慰剂组的疗效：

　　肝组织学改善：根据NASH临床研究网络（NASH CRN）评分系统，瑞司美替罗组中有更高比例的患者实现了肝组织学的显著改善，包括脂肪变性、炎症和纤维化的减少。

　　纤维化逆转：瑞司美替罗组中约26%的患者实现了至少一级的纤维化逆转，而安慰剂组仅为14%。这一结果表明，瑞司美替罗能够有效减缓甚至逆转NASH患者的肝纤维化进程。

　　肝功能提升：通过检测患者的肝功能指标，如谷丙转氨酶（ALT）和谷草转氨酶（AST），发现瑞司美替罗组患者的肝功能得到了显著改善。

　　在安全性方面，瑞司美替罗也表现出了良好的耐受性。试验期间，瑞司美替罗组患者的不良反应发生率与安慰剂组相当，且未出现严重的安全性问题。最常见的不良反应包括腹泻、恶心和头痛等，但这些症状大多轻微且短暂，不影响患者的日常生活和治疗依从性。

　　瑞司美替罗作为一种新型药物，为NASH纤维化患者带来了新的治疗希望。其独特的肝靶向性和显著的疗效，使得它在未来的NASH治疗领域具有广阔的应用前景。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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