此次公布的FOENIX-CCA2研究旨在评估福巴替尼对于具有FGFR2基因融合/重排的肝内胆管细胞癌患者中的疗效、安全性以及其对患者生活质量的影响。该研究纳入103例具有FGFR2融合/重排、不可切除/转移性肝内胆管细胞癌患者，这些患者在接受包括吉西他滨-顺铂在内的≥1线的系统治疗后出现疾病进展。

　　所有患者接受口服福巴替尼20 mg，每日一次，直至疾病进展/无法耐受。研究主要终点为ORR，根据独立影像学委员会(ICR)和RECIST v1.1标准评估。次要终点包括：疾病控制率(DCR)、缓解持续时间(DoR)、无进展生存期(PFS)、安全性和患者报告的结果(PROs)。还进行了ORR亚组分析(每个基线人口特征、基因融合伙伴，以及是否存在其他分子改变，如TP53)。

　　研究结果：

　　一般人群与亚组人群之间的反应一致。该研究预设的中期分析报告了67例患者的数据，这些患者的随访时间至少为6个月，其中，54%的患者为白人，24%为亚裔，55%的患者接受了≥2线的治疗，82%的患者有FGFR2基因融合的肿瘤，而在15例患者中有基因融合伙伴BICC1。

　　中期分析中报告的ORR为37.3%，DCR为82.1%，中位DoR为8.3个月。在所有评估的亚组患者中均发生了客观缓解，并且在基线特征上一致，包括年龄、FGFR2融合伙伴(BICC1：33.3%)或存在另一种基因突变(TP53;16.7%)。值得注意的是，在年龄≥65岁的亚组患者中观察到的ORR为57.1%。

　　使用福巴替尼治疗的中位PFS为7.2个月。

　　最常见的治疗相关不良事件(TRAEs)包括高磷血症(81%)、腹泻(37%)和口干(33%)。没有4/5级的TRAEs被报告。55%的患者采用了剂量中断、51%的患者采用剂量减少的不良反应管理策略，1例患者因病情恶化而停止了治疗。在273天(13个周期)的治疗中，优势保持稳定。研究者认为，福巴替尼在具有FGFR2融合/重排的难治性胆管细胞癌患者中可提供持久的客观缓解，包括各个治疗亚组。此外，不良事件可控，由专业人员评估的生活质量在整个治疗过程中保持不变。

　　FGFR基因的融合/重排、易位和拷贝数扩增变异均可能导致多种癌症的发生，在胆管癌中，9%-14%的患者携带FGFR2基因融合。据港安健康报道，近日，一款针对FGFR2融合/重排阳性肝内胆管癌患者的新药福巴替尼的临床试验中期结果公布，结果显示，福巴替尼对具有FGFR2基因融合或重排的难治性胆管癌患者提供了有意义的临床益处。

　　福巴替尼（TAS-120）是一款口服药物，为高选择性、不可逆的FGFR抑制剂药物，对于FGFR1~4均有较好的抑制效果。FGFR2融合在肝内胆管癌患者中（iCCA）发生率为10％-20％。有这些突变的患者的5年生存率为24％，目前针对晚期患者，一线化疗后，尚无标准治疗方案。2018年5月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了福巴替尼治疗胆管细胞癌的孤儿药资格。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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